Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná studie beta interferonu a thalidomidu u pacientů s adrenoleukodystrofií

24. března 2015 aktualizováno: FDA Office of Orphan Products Development

CÍLE: I. Vyhodnotit účinnost interferonu beta a thalidomidu u mužských pacientů s adrenoleukodystrofií, kteří vykazují známky zánětlivé reakce mozku a současně užívají glyceryl trierukát a glyceryl trioleát (Lorenzův olej).

II. Zhodnoťte průběh onemocnění a možné vedlejší účinky medikace u těchto pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie. Pacienti jsou randomizováni tak, aby dostávali beta interferon a thalidomid placebo (rameno I), thalidomid a beta interferon placebo (rameno II) nebo placebo pro beta interferon i thalidomid (rameno III). Pacienti dostávají interferon beta subkutánní injekcí a thalidomid perorálně. Všichni pacienti jsou udržováni na léčbě glyceryl trierukátem a glyceryl trioleátem (Lorenzův olej).

Pacienti jsou sledováni ve 3, 6 a 12 měsících a poté mohou být sledováni každých 6 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis

60

Fáze

  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika onemocnění-- Diagnostika adrenoleukodystrofie (ALD) založená na anamnéze a vyšetření, MRI a biochemickém testu

Klinické důkazy rychle progresivní fáze mozkové ALD musí zahrnovat 2 nebo více z následujících v předchozím roce:

Významné a progresivní zhoršení školního prospěchu Významná ztráta kognitivních funkcí vedoucí k IQ 75 nebo méně Progresivní zhoršení schopnosti rozumět mluvenému slovu Progresivní zhoršení zraku Progresivní zhoršování rukopisu Progresivní potíže s chůzí Progresivní postižení řečové artikulace a slovní zásoby Progresivní slabost jedné nebo více končetin

Musí mít abnormality MRI charakteristické pro cerebrální ALD, zejména průkaz rozpadu hematoencefalické bariéry pomocí gadoliniové kontrastní látky a techniky přenosu magnetizace Důkaz zánětlivé odpovědi mozkové bílé hmoty Nesmí splňovat kritéria pro transplantaci kostní dřeně Není ve zjevném vegetativním stavu - -Předchozí/souběžná terapie-- Vyžaduje se souběžná léčba glyceryltrierukátem a glyceryltrioleátem (Lorenzův olej) --Charakteristiky pacienta-- U všech pacientů je vyžadována účinná antikoncepce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Maskování: Dvojnásobek

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

FDA Office of Orphan Products Development

Spolupracovníci

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 1998

Dokončení studie

1. listopadu 2000

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 1999

První zveřejněno (Odhad)

19. října 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

25. března 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2015

Naposledy ověřeno

1. ledna 2001

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/13532
  • KKI-94-06-16-01
  • KKI-FDR001052

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na thalidomid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit