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Étude randomisée sur l'interféron bêta et la thalidomide chez des patients atteints d'adrénoleucodystrophie

24 mars 2015 mis à jour par: FDA Office of Orphan Products Development

OBJECTIFS: I. Évaluer l'efficacité de l'interféron bêta et de la thalidomide chez les patients de sexe masculin atteints d'adrénoleucodystrophie qui présentent des signes de réponse inflammatoire cérébrale et reçoivent simultanément du triérucate de glycéryle et du trioléate de glycéryle (huile de Lorenzo).

II. Évaluer l'évolution de la maladie et les éventuels effets secondaires du médicament chez ces patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

APERÇU DU PROTOCOLE : Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. Les patients sont randomisés pour recevoir un placebo d'interféron bêta et de thalidomide (bras I), un placebo de thalidomide et d'interféron bêta (bras II) ou un placebo d'interféron bêta et de thalidomide (bras III). Les patients reçoivent de l'interféron bêta par injection sous-cutanée et de la thalidomide par voie orale. Tous les patients sont maintenus sous traitement par triérucate de glycéryle et trioléate de glycéryle (huile de Lorenzo).

Les patients sont suivis à 3, 6 et 12 mois, puis peuvent être suivis tous les 6 mois par la suite.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

60

Phase

  • N'est pas applicable

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :

--Caractéristiques de la maladie-- Diagnostic d'adrénoleucodystrophie (ALD) basé sur les antécédents et l'examen, l'IRM et le dosage biochimique

Les preuves cliniques d'une phase de progression rapide de l'ALD cérébrale doivent inclure au moins 2 des éléments suivants au cours de l'année précédente :

Altération importante et progressive des performances scolaires Perte importante des fonctions cognitives entraînant un QI de 75 ou moins Altération progressive de la capacité de comprendre les mots parlés Altération progressive de la vision Détérioration progressive de l'écriture Difficulté progressive à marcher Altération progressive de l'articulation de la parole et du vocabulaire Progressive faiblesse d'un ou plusieurs membres

Doit présenter des anomalies IRM caractéristiques de l'ALD cérébrale, en particulier des signes de rupture de la barrière hémato-encéphalique à l'aide d'un produit de contraste au gadolinium et d'une technique de transfert par magnétisation Preuve d'une réponse inflammatoire de la substance blanche cérébrale -Traitement antérieur/concurrent-- Thérapie simultanée au triérucate de glycéryle et au trioléate de glycéryle (huile de Lorenzo) requise --Caractéristiques du patient -- Contraception efficace requise pour tous les patients

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Masquage: Double

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

FDA Office of Orphan Products Development

Collaborateurs

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 1998

Achèvement de l'étude

1 novembre 2000

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 1999

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 1999

Première publication (Estimation)

19 octobre 1999

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

25 mars 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2015

Dernière vérification

1 janvier 2001

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 199/13532
  • KKI-94-06-16-01
  • KKI-FDR001052

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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