부신백질이영양증 환자에서 베타 인터페론과 탈리도마이드에 대한 무작위 연구
목적: I. 뇌 염증 반응의 증거를 보여주고 동시에 글리세릴 트리에루케이트 및 글리세릴 트리올레이트(로렌조 오일)를 투여받고 있는 부신 백질이영양증이 있는 남성 환자에서 인터페론 베타 및 탈리도마이드의 효능을 평가합니다.
II. 이 환자들에서 질병의 진행과 약물의 가능한 부작용을 평가하십시오.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요: 이것은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 환자는 베타 인터페론과 탈리도마이드 위약(I군), 탈리도마이드와 베타 인터페론 위약(II군) 또는 베타 인터페론과 탈리도마이드 둘 다에 대한 위약(III군)으로 무작위 배정됩니다. 환자는 피하 주사로 인터페론 베타를 투여받고 경구로 탈리도마이드를 투여받습니다. 모든 환자는 글리세릴 트리에루케이트 및 글리세릴 트리올레이트(로렌조 오일) 요법을 유지한다.
3, 6, 12개월에 환자를 추적하고 이후 6개월마다 추적할 수 있습니다.
연구 유형
등록
단계
- 해당 없음
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
프로토콜 입력 기준:
--질병 특성-- 병력 및 검사, MRI 및 생화학적 분석에 근거한 부신백질이영양증(ALD) 진단
뇌 ALD의 급속한 진행 단계의 임상적 증거는 전년도 동안 다음 중 2개 이상을 포함해야 합니다.
학교 성적의 심각하고 점진적인 손상 IQ 75 이하로 이어지는 인지 기능의 현저한 손실 말을 이해하는 능력의 점진적인 손상 시력의 점진적인 손상 필기의 점진적인 저하 점진적인 보행 장애 말 조음 및 어휘의 점진적인 손상 점진적인 하나 이상의 사지의 약점
대뇌 ALD의 특징적인 MRI 이상이 있어야 하며, 특히 가돌리늄 조영제 및 자화 전달 기술을 사용하여 혈액-뇌 장벽이 파괴된 증거가 있어야 함 뇌 백질 염증 반응의 증거가 있어야 함 골수 이식 기준을 충족하지 않아야 함 명백한 식물 상태가 아님 - -이전/동시 요법-- 글리세릴 트리에루케이트 및 글리세릴 트리올레이트(로렌조 오일) 동시 요법 필요 --환자 특성-- 모든 환자에게 효과적인 피임법 필요
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 마스킹: 더블
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 대사 질환
- 뇌 질환
- 중추신경계 질환
- 신경계 질환
- 탈수초성 질환
- 신경학적 징후
- 신경 행동 징후
- 내분비계 질환
- 유전병, 선천적
- 유전 질환, X-연관
- 대사, 선천적 오류
- 정신 지체, X-연결
- 지적 장애
- 유전성 퇴행성 장애, 신경계
- 뇌 질환, 대사
- 뇌 질환, 대사, 선천성
- 백질뇌증
- 부신 질환
- 유전성 중추신경계 탈수초성 질환
- 과산화소체 장애
- 부신 기능 부전
- 부신백질이영양증
- 약물의 생리적 효과
- 항감염제
- 항바이러스제
- 항종양제
- 면역억제제
- 면역학적 요인
- 혈관신생 억제제
- 혈관신생 조절제
- 성장 물질
- 성장 억제제
- 항균제
- 나병 치료제
- 인터페론
- 탈리도마이드
- 인터페론-베타
기타 연구 ID 번호
- 199/13532
- KKI-94-06-16-01
- KKI-FDR001052
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