Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Randomisert studie av betainterferon og thalidomid hos pasienter med adrenoleukodystrofi

24. mars 2015 oppdatert av: FDA Office of Orphan Products Development

MÅL: I. Evaluere effekten av interferon beta og thalidomid hos mannlige pasienter med adrenoleukodystrofi som viser tegn på hjerneinflammatorisk respons og samtidig får glyseyltrierukat og glyseyltrioleat (Lorenzos olje).

II. Evaluer sykdomsforløpet og mulige bivirkninger av medisinen hos disse pasientene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie. Pasienter er randomisert til å motta beta interferon og thalidomid placebo (arm I), thalidomid og beta interferon placebo (arm II), eller placebo for både beta interferon og thalidomid (arm III). Pasienter får interferon beta ved subkutan injeksjon og talidomid oralt. Alle pasienter opprettholdes på glyceryl trierucate og glyceryl trioleat (Lorenzos olje).

Pasienter følges etter 3, 6 og 12 måneder og kan deretter følges hver 6. måned deretter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

60

Fase

  • Ikke aktuelt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

-- Sykdomskarakteristikker -- Adrenoleukodystrofi (ALD) diagnose basert på historie og undersøkelse, MR og biokjemisk analyse

Kliniske bevis på raskt progressiv fase av cerebral ALD må inkludere 2 eller flere av følgende i løpet av det foregående året:

Betydelig og progressiv svekkelse av skoleprestasjoner Signifikant tap av kognitiv funksjon som fører til en IQ på 75 eller mindre Progressiv svekkelse av evnen til å forstå talte ord Progressiv svekkelse av syn Progressiv forringelse av håndskrift Progressiv vansker med å gå Progressiv svekkelse i taleartikulasjon og vokabular Progressiv svakhet i ett eller flere lemmer

Må ha MR-avvik som er karakteristiske for cerebral ALD, spesielt bevis på nedbrytning av blod-hjerne-barrieren ved bruk av gadolinium-kontrastmiddel og magnetiseringsoverføringsteknikk. Bevis på hjernehvit substans inflammatorisk respons Må ikke oppfylle kriteriene for benmargstransplantasjon Ikke i en tilsynelatende vegetativ tilstand - -Forutgående/samtidig terapi - Samtidig behandling med glyseyltrierukat og glyseyltrioleat (Lorenzos olje) kreves - Pasientkarakteristikker - Effektiv prevensjon kreves av alle pasienter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Masking: Dobbelt

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Samarbeidspartnere

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 1998

Studiet fullført

1. november 2000

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 1999

Først lagt ut (Anslag)

19. oktober 1999

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

25. mars 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2015

Sist bekreftet

1. januar 2001

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/13532
  • KKI-94-06-16-01
  • KKI-FDR001052

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på thalidomid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kuwait

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere