Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Satunnaistettu beetainterferonin ja talidomidin tutkimus potilailla, joilla on adrenoleukodystrofia

tiistai 24. maaliskuuta 2015 päivittänyt: FDA Office of Orphan Products Development

TAVOITTEET: I. Arvioi interferonibeetan ja talidomidin tehoa miespotilailla, joilla on adrenoleukodystrofiaa ja joilla on merkkejä aivojen tulehdusvasteesta ja jotka saavat samanaikaisesti glyseryylitrierukaattia ja glyseryylitrioleaattia (Lorenzon öljy).

II. Arvioi taudin eteneminen ja lääkityksen mahdolliset sivuvaikutukset näillä potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus. Potilaat satunnaistetaan saamaan beeta-interferonia ja talidomidia lumelääkettä (ryhmä I), talidomidia ja beeta-interferonia lumelääkettä (ryhmä II) tai lumelääkettä sekä beeta-interferonille että talidomidille (ryhmä III). Potilaat saavat interferonibeetaa ihonalaisena injektiona ja talidomidia suun kautta. Kaikki potilaat saavat glyseryylitrierukaatti- ja glyseryylitrioleaattihoitoa (Lorenzon öljy).

Potilaita seurataan 3, 6 ja 12 kuukauden iässä, ja sen jälkeen voidaan seurata 6 kuukauden välein.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

60

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

-- Sairauden ominaisuudet -- Adrenoleukodystrofian (ALD) diagnoosi perustuu historiaan ja tutkimukseen, magneettikuvaukseen ja biokemialliseen määritykseen

Aivojen ALD:n nopeasti etenevän vaiheen kliinisten todisteiden on sisällettävä 2 tai useampi seuraavista edellisen vuoden aikana:

Merkittävä ja etenevä koulusuorituksen heikkeneminen Kognitiivisten toimintojen merkittävä heikkeneminen, joka johtaa älykkyysosamäärään 75 tai alle. Progressiivinen heikkeneminen kyvyssä ymmärtää puhuttuja sanoja Progressiivinen näön heikkeneminen Progressiivinen käsialan heikkeneminen Progressiivinen kävelyvaikeus Progressiivinen puheen artikulaatiossa ja sanastossa yhden tai useamman raajan heikkous

Täytyy olla aivojen ALD:lle tyypillisiä MRI-poikkeavuuksia, erityisesti todisteita veri-aivoesteen hajoamisesta gadoliniumvarjoaineella ja magnetointisiirtotekniikalla. Todisteet aivojen valkoisen aineen tulehdusvasteesta Ei saa täyttää luuytimensiirron kriteerejä Ei ilmeisessä vegetatiivisessa tilassa. - Aikaisempi/samanaikainen hoito - Vaaditaan samanaikainen glyseryylitrierukaatti- ja glyseryylitrioleaatti (Lorenzon öljy) -hoito - Potilaan ominaisuudet - Tehokas ehkäisy vaaditaan kaikilta potilailta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

FDA Office of Orphan Products Development

Yhteistyökumppanit

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. elokuuta 1998

Opintojen valmistuminen

Keskiviikko 1. marraskuuta 2000

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 19. lokakuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 25. maaliskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2001

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/13532
  • KKI-94-06-16-01
  • KKI-FDR001052

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa