Randomiserad studie av betainterferon och talidomid hos patienter med adrenoleukodystrofi
MÅL: I. Utvärdera effekten av interferon beta och talidomid hos manliga patienter med adrenoleukodystrofi som visar tecken på hjärninflammatorisk respons och som samtidigt får glyceryltrierukat och glyceryltrioleat (Lorenzos olja).
II. Utvärdera sjukdomens framsteg och eventuella biverkningar av medicinen hos dessa patienter.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
PROTOKOLL: Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie. Patienterna randomiseras till att få beta-interferon och talidomid placebo (arm I), talidomid och beta-interferon placebo (arm II), eller placebo för både beta-interferon och talidomid (arm III). Patienter får interferon beta genom subkutan injektion och talidomid oralt. Alla patienter behandlas med glyceryltrierukat och glyceryltrioleat (Lorenzos olja).
Patienterna följs efter 3, 6 och 12 månader och kan därefter följas var 6:e månad.
Studietyp
Inskrivning
Fas
- Inte tillämpbar
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
KRITERIER FÖR INMÄNGNING AV PROTOKOLL:
-- Sjukdomsegenskaper -- Adrenoleukodystrofi (ALD) diagnos baserad på historia och undersökning, MRT och biokemisk analys
Kliniska bevis för en snabbt progressiv fas av cerebral ALD måste inkludera 2 eller fler av följande under föregående år:
Betydande och progressiv försämring av skolprestationer Betydande förlust av kognitiv funktion som leder till en IQ på 75 eller lägre Progressiv försämring av förmågan att förstå talade ord Progressiv försämring av synen Progressiv försämring av handstil Progressiv svårighet att gå Progressiv försämring av talartikulation och ordförråd Progressiv svaghet i en eller flera lemmar
Måste ha MRT-avvikelser som är karakteristiska för cerebral ALD, särskilt tecken på nedbrytning av blod-hjärnbarriären med gadoliniumkontrastmedel och magnetiseringsöverföringsteknik. Bevis på hjärnans vit substans inflammatorisk respons Får inte uppfylla kriterierna för benmärgstransplantation Inte i ett uppenbart vegetativt tillstånd - -Föregående/Samtidig terapi-- Samtidig behandling med glyceryltrierukat och glyceryltrioleat (Lorenzos olja) krävs -Patientegenskaper-- Effektiv preventivmedel krävs av alla patienter
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Maskning: Dubbel
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Studiestol: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Avslutad studie
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Demyeliniserande sjukdomar
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Metabolism, medfödda fel
- Mental retardation, X-Linked
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Leukoencefalopati
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Ärftliga demyeliniserande sjukdomar i centrala nervsystemet
- Peroxisomala störningar
- Adrenal insufficiens
- Adrenoleukodystrofi
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Anti-infektionsmedel
- Antivirala medel
- Antineoplastiska medel
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Angiogeneshämmare
- Angiogenesmodulerande medel
- Tillväxtämnen
- Tillväxthämmare
- Antibakteriella medel
- Leprostatiska medel
- Interferoner
- Talidomid
- Interferon-beta
Andra studie-ID-nummer
- 199/13532
- KKI-94-06-16-01
- KKI-FDR001052
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .