Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gerandomiseerde studie van bèta-interferon en thalidomide bij patiënten met adrenoleukodystrofie

24 maart 2015 bijgewerkt door: FDA Office of Orphan Products Development

DOELSTELLINGEN: I. Evalueer de werkzaamheid van interferon bèta en thalidomide bij mannelijke patiënten met adrenoleukodystrofie die tekenen vertonen van een hersenontstekingsreactie en gelijktijdig glyceryltrierucaat en glyceryltrioleaat (Lorenzo-olie) krijgen.

II. Evalueer de voortgang van de ziekte en mogelijke bijwerkingen van de medicatie bij deze patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOLOVERZICHT: Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie. Patiënten worden gerandomiseerd om bèta-interferon en thalidomide-placebo (arm I), thalidomide en bèta-interferon-placebo (arm II) of placebo voor zowel bèta-interferon als thalidomide (arm III) te krijgen. Patiënten krijgen interferon beta via subcutane injectie en oraal thalidomide. Alle patiënten worden behandeld met glyceryltrierucaat en glyceryltrioleaat (Lorenzo's olie).

Patiënten worden na 3, 6 en 12 maanden gevolgd en kunnen daarna elke 6 maanden worden gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

60

Fase

  • Niet toepasbaar

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken-- Diagnose van adrenoleukodystrofie (ALD) op basis van anamnese en onderzoek, MRI en biochemische test

Klinisch bewijs van een snel progressieve fase van cerebrale ALD moet het voorgaande jaar 2 of meer van de volgende omvatten:

Significante en progressieve verslechtering van schoolprestaties Significant verlies van cognitieve functie leidend tot een IQ van 75 of minder Progressieve verslechtering van het vermogen om gesproken woorden te begrijpen Progressieve verslechtering van het gezichtsvermogen Progressieve verslechtering van handschrift Progressieve moeite met lopen Progressieve verslechtering van spraakarticulatie en woordenschat Progressief zwakte van een of meer ledematen

Moet MRI-afwijkingen hebben die kenmerkend zijn voor cerebrale ALD, met name bewijs van de afbraak van de bloed-hersenbarrière met behulp van gadolinium-contrastmiddel en magnetisatieoverdrachtstechniek Bewijs van ontstekingsreactie van witte stof in de hersenen Moet niet voldoen aan de criteria voor beenmergtransplantatie Niet in een schijnbaar vegetatieve toestand - - Voorafgaande/gelijktijdige therapie-- Gelijktijdige behandeling met glyceryltrierucaat en glyceryltrioleaat (Lorenzo-olie) vereist --Patiëntkenmerken-- Effectieve anticonceptie vereist voor alle patiënten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Masker: Dubbele

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Medewerkers

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Hugo Wolfgang Moser, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 1998

Studie voltooiing

1 november 2000

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 januari 2001

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/13532
  • KKI-94-06-16-01
  • KKI-FDR001052

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren