部分オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の成人におけるオルニチントランスカルバミラーゼのアデノウイルスベクター媒介遺伝子導入の第I相研究
2015年3月24日 更新者：University of Pennsylvania
目的:
I. 部分的オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の成人の肝臓における血管内アデノウイルスベクター媒介遺伝子導入の安全性、実現可能性、および潜在的な有効性を決定します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: これは用量漸増研究です。 患者は、肝臓動脈内カテーテルの大腿動脈留置を受ける。 次いで、患者は、アデノウイルスベクターを介した遺伝子導入を血管内で30分にわたって受ける。
最大耐用量が決定されるまで、3人の患者のコホートにそれぞれアデノウイルスベクターの漸増用量を投与する。
患者は、3、5、7、8、15、および 29 日、2 か月、その後 3 か月ごとに追跡されます。
提供された完了日は、OOPD レコードごとの助成金の完了日を表します
研究の種類
介入
入学
21
段階
- フェーズ 1
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～69年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
プロトコルの参加基準:
--疾患の特徴--
- 部分的なオルニチントランスカルバミラーゼ欠乏症の診断 異常なアロプリノール攻撃または N15 尿素または N15 グルタミンのいずれかに根本的な欠陥がある女性のヘテロ接合体または 小児期/成人期に発症した男性または 2 人の罹患した子供の家族歴
- -研究前の少なくとも1か月間は安定している
- 血漿アンモニウム濃度が50マイクロモル未満
--先行・同時療法--
- 高アンモニア血症を制御するための代替経路療法の同時併用が許可される
--患者の特徴--
- 肝臓：肝疾患の病歴なし
- その他: 妊娠していない、または授乳中ではない 妊娠検査が陰性である 妊娠可能な患者は効果的な避妊法を使用しなければならない アデノウイルスに対する中和抗体のレベルが高くない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Steven E. Raper、University of Pennsylvania
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
1998年7月1日
研究の完了
2000年9月1日
試験登録日
最初に提出
1999年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
1999年10月18日
最初の投稿 (見積もり)
1999年10月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月24日
最終確認日
2000年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 199/14290
- UPSM-FDR001529
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