Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase I-studie av adenoviral vektormediert genoverføring for ornitin-transkarbamylase hos voksne med delvis ornitin-transkarbamylase-mangel

24. mars 2015 oppdatert av: University of Pennsylvania

MÅL:

I. Bestem sikkerheten, gjennomførbarheten og potensiell effekt av intravaskulær adenoviral vektormediert genoverføring i leveren hos voksne med delvis ornitin-transkarbamylase-mangel.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Dette er en doseeskaleringsstudie. Pasienter gjennomgår en femoral arteriell plassering av et hepatisk intraarterielt kateter. Pasienter mottar deretter adenoviral vektormediert genoverføring intravaskulært over 30 minutter.

Kohorter på 3 pasienter mottar hver eskalerende doser av adenoviral vektor inntil maksimal tolerert dose er bestemt.

Pasientene følges etter 3, 5, 7, 8, 15 og 29 dager, etter 2 måneder, og deretter hver 3. måned.

Oppgitt fullføringsdato representerer fullføringsdatoen for tilskuddet per OOPD-poster

Studietype

Intervensjonell

Registrering

21

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 69 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sjukdomskarakteristikker--

  • Diagnose av delvis ornitin-transkarbamylase-mangel Kvinnelig heterozygote med unormal allopurinol-utfordring eller underliggende defekt i enten N15 urea eller N15 glutamin ELLER Mann med barndom/voksen alder ELLER Familiehistorie med 2 berørte barn
  • Stabil i minst 1 måned før studiestart
  • Plasmaammoniumnivåer er mindre enn 50 mikromol

--Forutgående/samtidig terapi--

  • Samtidig alternativ behandling for å kontrollere hyperammonemi er tillatt

--Pasientkarakteristikker--

  • Lever: Ingen historie med leversykdom
  • Annet: Ikke gravid eller ammende Negativ graviditetstest Fertile pasienter må bruke effektiv prevensjon Ingen høyt nivå av nøytraliserende antistoffer mot adenoviruset

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Pennsylvania

Etterforskere

  • Studiestol: Steven E. Raper, University of Pennsylvania

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 1998

Studiet fullført

1. september 2000

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 1999

Først lagt ut (Anslag)

19. oktober 1999

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

25. mars 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2015

Sist bekreftet

1. februar 2000

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/14290
  • UPSM-FDR001529

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Adenoviral vektor-mediert genoverføring

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Taiwan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere