Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase I-undersøgelse af adenoviral vektormedieret genoverførsel for ornithin-transcarbamylase hos voksne med delvis ornithin-transcarbamylase-mangel

24. marts 2015 opdateret af: University of Pennsylvania

MÅL:

I. Bestem sikkerheden, gennemførligheden og den potentielle effektivitet af intravaskulær adenoviral vektormedieret genoverførsel i leveren hos voksne med delvis ornithin-transcarbamylase-mangel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOLOVERSIGT: Dette er en dosiseskaleringsundersøgelse. Patienter gennemgår en femoral arteriel placering af et hepatisk intraarterielt kateter. Patienter modtager derefter adenoviral vektormedieret genoverførsel intravaskulært over 30 minutter.

Kohorter på 3 patienter modtager hver eskalerende doser af adenoviral vektor, indtil den maksimalt tolererede dosis er bestemt.

Patienterne følges efter 3, 5, 7, 8, 15 og 29 dage, efter 2 måneder og derefter hver 3. måned.

Den angivne færdiggørelsesdato repræsenterer afslutningsdatoen for bevillingen pr. OOPD-registrering

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

21

Fase

  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 69 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

  • Diagnose af partiel ornithin transcarbamylase mangel Kvinde heterozygote med unormal allopurinol udfordring eller underliggende defekt i enten N15 urea eller N15 glutamin ELLER Mand med barndom/voksen alder ELLER Familiehistorie med 2 berørte børn
  • Stabil i mindst 1 måned før studiestart
  • Plasmaammoniumniveauer er mindre end 50 mikromol

--Forudgående/samtidig terapi--

  • Samtidig alternativ behandling for at kontrollere hyperammonæmi er tilladt

--Patientkarakteristika--

  • Lever: Ingen historie med leversygdom
  • Andet: Ikke gravid eller ammende Negativ graviditetstest Fertile patienter skal bruge effektiv prævention Intet højt niveau af neutraliserende antistoffer mod adenovirus

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Pennsylvania

Efterforskere

  • Studiestol: Steven E. Raper, University of Pennsylvania

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 1998

Studieafslutning

1. september 2000

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 1999

Først opslået (Skøn)

19. oktober 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

25. marts 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2015

Sidst verificeret

1. februar 2000

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/14290
  • UPSM-FDR001529

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Adenoviral vektor-medieret genoverførsel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner