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Estudio de fase I de la transferencia génica mediada por vectores adenovirales para la ornitina transcarbamilasa en adultos con deficiencia parcial de ornitina transcarbamilasa

24 de marzo de 2015 actualizado por: University of Pennsylvania

OBJETIVOS:

I. Determinar la seguridad, viabilidad y eficacia potencial de la transferencia de genes mediada por vectores adenovirales intravasculares en el hígado en adultos con deficiencia parcial de ornitina transcarbamilasa.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este es un estudio de escalada de dosis. Los pacientes se someten a una colocación arterial femoral de un catéter intraarterial hepático. Luego, los pacientes reciben transferencia génica mediada por vector adenoviral por vía intravascular durante 30 minutos.

Las cohortes de 3 pacientes cada una reciben dosis crecientes del vector adenoviral hasta que se determina la dosis máxima tolerada.

Los pacientes son seguidos a los 3, 5, 7, 8, 15 y 29 días, a los 2 meses y luego cada 3 meses a partir de entonces.

La fecha de finalización proporcionada representa la fecha de finalización de la subvención según los registros de OOPD

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

21

Fase

  • Fase 1

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 69 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:

--Características de la enfermedad--

  • Diagnóstico de deficiencia parcial de ornitina transcarbamilasa Mujer heterocigota con desafío anormal de alopurinol o defecto subyacente en N15 urea o N15 glutamina O Hombre con inicio en la niñez/edad adulta O Antecedentes familiares de 2 niños afectados
  • Estable durante al menos 1 mes antes del estudio
  • Niveles de amonio en plasma inferiores a 50 micromoles

--Terapia previa/concurrente--

  • Se permite la terapia concurrente de vía alternativa para controlar la hiperamonemia

--Características del paciente--

  • Hepático: sin antecedentes de enfermedad hepática
  • Otro: No está embarazada ni amamantando Prueba de embarazo negativa Los pacientes fértiles deben usar métodos anticonceptivos efectivos No hay un alto nivel de anticuerpos neutralizantes contra el adenovirus

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Pennsylvania

Investigadores

  • Silla de estudio: Steven E. Raper, University of Pennsylvania

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 1998

Finalización del estudio

1 de septiembre de 2000

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de octubre de 1999

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de octubre de 1999

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de octubre de 1999

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

25 de marzo de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de marzo de 2015

Última verificación

1 de febrero de 2000

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 199/14290
  • UPSM-FDR001529

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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