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Studio di fase I sul trasferimento genico mediato da vettori adenovirali per l'ornitina transcarbamilasi negli adulti con deficit parziale di ornitina transcarbamilasi

24 marzo 2015 aggiornato da: University of Pennsylvania

OBIETTIVI:

I. Determinare la sicurezza, la fattibilità e la potenziale efficacia del trasferimento genico mediato da vettori adenovirali intravascolari nel fegato negli adulti con deficit parziale di ornitina transcarbamilasi.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SCHEMA DEL PROTOCOLLO: Questo è uno studio di aumento della dose. I pazienti vengono sottoposti a posizionamento arterioso femorale di un catetere intraarterioso epatico. I pazienti ricevono quindi il trasferimento genico mediato dal vettore adenovirale per via intravascolare nell'arco di 30 minuti.

Coorti di 3 pazienti ricevono ciascuna dosi crescenti di vettore adenovirale fino a quando non viene determinata la dose massima tollerata.

I pazienti vengono seguiti a 3, 5, 7, 8, 15 e 29 giorni, a 2 mesi e successivamente ogni 3 mesi.

La data di completamento fornita rappresenta la data di completamento della sovvenzione per i record OOPD

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

21

Fase

  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 69 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

  • Diagnosi di deficit parziale di ornitina transcarbamilasi Femmina eterozigote con alterata esposizione all'allopurinolo o difetto sottostante dell'urea N15 o della glutammina N15 OPPURE Maschi con insorgenza nell'infanzia/età adulta OPPURE Storia familiare di 2 bambini affetti
  • Stabile per almeno 1 mese prima dello studio
  • Livelli plasmatici di ammonio inferiori a 50 micromoli

--Terapia precedente/concorrente--

  • È consentita la terapia concomitante con percorso alternativo per controllare l'iperammoniemia

--Caratteristiche del paziente--

  • Epatico: nessuna storia di malattia epatica
  • Altro: Non in gravidanza o in allattamento Test di gravidanza negativo Le pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace Nessun livello elevato di anticorpi neutralizzanti per l'adenovirus

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Pennsylvania

Investigatori

  • Cattedra di studio: Steven E. Raper, University of Pennsylvania

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 1998

Completamento dello studio

1 settembre 2000

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 1999

Primo Inserito (Stima)

19 ottobre 1999

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2015

Ultimo verificato

1 febbraio 2000

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/14290
  • UPSM-FDR001529

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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