Étude de phase I sur le transfert de gène par vecteur adénoviral pour l'ornithine transcarbamylase chez les adultes présentant un déficit partiel en ornithine transcarbamylase
OBJECTIFS:
I. Déterminer l'innocuité, la faisabilité et l'efficacité potentielle du transfert de gène médié par un vecteur adénoviral intravasculaire dans le foie chez les adultes présentant un déficit partiel en ornithine transcarbamylase.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
APERÇU DU PROTOCOLE : Il s'agit d'une étude d'escalade de dose. Les patients subissent une mise en place artérielle fémorale d'un cathéter intra-artériel hépatique. Les patients reçoivent ensuite un transfert de gène médié par un vecteur adénoviral par voie intravasculaire pendant 30 minutes.
Des cohortes de 3 patients reçoivent chacune des doses croissantes de vecteur adénoviral jusqu'à ce que la dose maximale tolérée soit déterminée.
Les patients sont suivis à 3, 5, 7, 8, 15 et 29 jours, à 2 mois, puis tous les 3 mois par la suite.
La date d'achèvement fournie représente la date d'achèvement de la subvention selon les enregistrements OOPD
Type d'étude
Inscription
Phase
- La phase 1
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :
--Caractéristiques de la maladie--
- Diagnostic de déficit partiel en ornithine transcarbamylase Femme hétérozygote présentant une provocation anormale à l'allopurinol ou un défaut sous-jacent de l'urée N15 ou de la glutamine N15 OU Homme avec un début d'enfance/âge adulte OU Antécédents familiaux de 2 enfants atteints
- Stable pendant au moins 1 mois avant l'étude
- Niveaux plasmatiques d'ammonium inférieurs à 50 micromoles
--Traitement antérieur/concurrent--
- Thérapie simultanée par voie alternative pour contrôler l'hyperammoniémie autorisée
--Caractéristiques des patients--
- Hépatique : Aucun antécédent de maladie du foie
- Autre : Pas enceinte ou allaitante Test de grossesse négatif Les patientes fertiles doivent utiliser une contraception efficace Pas de taux élevé d'anticorps neutralisants contre l'adénovirus
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Steven E. Raper, University of Pennsylvania
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement de l'étude
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Troubles nutritionnels
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Malnutrition
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Métabolisme des acides aminés, erreurs innées
- Troubles du cycle de l'urée, innés
- Déficit en ornithine carbamoyltransférase
- Maladies de carence
Autres numéros d'identification d'étude
- 199/14290
- UPSM-FDR001529
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