Фаза I исследования опосредованного аденовирусным вектором переноса генов орнитинтранскарбамилазы у взрослых с частичным дефицитом орнитинтранскарбамилазы
ЦЕЛИ:
I. Определить безопасность, осуществимость и потенциальную эффективность переноса генов, опосредованного внутрисосудистым аденовирусным вектором, в печень у взрослых с частичным дефицитом орнитинтранскарбамилазы.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ПЛАН ПРОТОКОЛА: Это исследование с повышением дозы. Пациентам проводят бедренную артерию с размещением печеночного внутриартериального катетера. Затем пациенты получают внутрисосудистый перенос генов, опосредованный аденовирусным вектором, в течение 30 минут.
Группы из 3 пациентов получают возрастающие дозы аденовирусного вектора до тех пор, пока не будет определена максимально переносимая доза.
Пациентов наблюдают через 3, 5, 7, 8, 15 и 29 дней, через 2 месяца и затем каждые 3 месяца.
Указанная дата завершения представляет собой дату завершения гранта согласно записям OOPD.
Тип исследования
Регистрация
Фаза
- Фаза 1
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:
--Характеристики болезни--
- Диагноз частичного дефицита орнитинтранскарбамилазы Женщина-гетерозигота с аномальной провокацией аллопуринолом или основным дефектом мочевины N15 или глутамина N15 ИЛИ Мужчина с дебютом в детском/взрослом возрасте ИЛИ Семейный анамнез 2 больных детей
- Стабильный в течение как минимум 1 месяца до исследования
- Уровни аммония в плазме менее 50 мкмоль
--Предварительная/одновременная терапия--
- Разрешена одновременная альтернативная терапия для контроля гипераммониемии.
--Характеристики пациента--
- Печень: нет истории болезни печени
- Другое: Не беременна и не кормит грудью. Отрицательный тест на беременность. Фертильные пациенты должны использовать эффективные средства контрацепции.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Steven E. Raper, University of Pennsylvania
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Завершение исследования
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Расстройства питания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Недоедание
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Метаболизм аминокислот, врожденные ошибки
- Нарушения цикла мочевины, врожденные
- Дефицит орнитинкарбамоилтрансферазы
- Дефицитные заболевания
Другие идентификационные номера исследования
- 199/14290
- UPSM-FDR001529
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .