Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas I-studie av adenoviral vektormedierad genöverföring för ornitintranskarbamylas hos vuxna med partiell ornitintranskarbamylasbrist

24 mars 2015 uppdaterad av: University of Pennsylvania

MÅL:

I. Bestäm säkerheten, genomförbarheten och den potentiella effekten av intravaskulär adenoviral vektormedierad genöverföring i levern hos vuxna med partiell ornitintranskarbamylasbrist.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLL: Detta är en dosökningsstudie. Patienterna genomgår en femoral arteriell placering av en intraarteriell leverkateter. Patienterna får sedan adenoviral vektormedierad genöverföring intravaskulärt under 30 minuter.

Kohorter om 3 patienter får vardera eskalerande doser av adenoviral vektor tills den maximala tolererade dosen har bestämts.

Patienterna följs efter 3, 5, 7, 8, 15 och 29 dagar, efter 2 månader och därefter var tredje månad.

Angivet slutdatum representerar slutdatumet för bidraget per OOPD-poster

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

21

Fas

  • Fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 69 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

KRITERIER FÖR ANMÄRKNING AV PROTOKOLL:

--Sjukdomsegenskaper--

  • Diagnos av partiell ornitin-transkarbamylasbrist Kvinnlig heterozygot med onormal allopurinol-utmaning eller underliggande defekt i antingen N15-urea eller N15-glutamin ELLER Man med barndom/vuxen ålder ELLER Familjehistoria med 2 drabbade barn
  • Stabil i minst 1 månad innan studiestart
  • Plasma ammoniumnivåer mindre än 50 mikromol

--Föregående/Samtidig terapi--

  • Samtidig behandling med alternativ väg för att kontrollera hyperammonemi tillåts

--Patientegenskaper--

  • Lever: Ingen historia av leversjukdom
  • Övrigt: Inte gravid eller ammande Negativt graviditetstest Fertila patienter måste använda effektiv preventivmedel Inga höga nivåer av neutraliserande antikroppar mot adenoviruset

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Pennsylvania

Utredare

  • Studiestol: Steven E. Raper, University of Pennsylvania

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 1998

Avslutad studie

1 september 2000

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 1999

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 oktober 1999

Första postat (Uppskatta)

19 oktober 1999

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

25 mars 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2015

Senast verifierad

1 februari 2000

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 199/14290
  • UPSM-FDR001529

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera