Studie fáze I adenovirovým vektorem zprostředkovaného genového přenosu pro ornitintranskarbamylázu u dospělých s částečným deficitem ornitintranskarbamylázy
CÍLE:
I. Stanovte bezpečnost, proveditelnost a potenciální účinnost intravaskulárního adenovirového vektoru zprostředkovaného genového přenosu v játrech u dospělých s částečným deficitem ornitintranskarbamylázy.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
PŘEHLED PROTOKOLU: Toto je studie eskalace dávky. Pacienti podstoupí femorální arteriální zavedení jaterního intraarteriálního katétru. Pacienti pak dostávají přenos genu zprostředkovaný adenovirovým vektorem intravaskulárně během 30 minut.
Skupiny po 3 pacientech dostávají eskalující dávky adenovirového vektoru, dokud není stanovena maximální tolerovaná dávka.
Pacienti jsou sledováni ve 3, 5, 7, 8, 15 a 29 dnech, ve 2 měsících a poté každé 3 měsíce.
Uvedené datum dokončení představuje datum dokončení grantu podle záznamů OPD
Typ studie
Zápis
Fáze
- Fáze 1
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:
--Charakteristika nemoci--
- Diagnóza parciálního deficitu ornitintranskarbamylázy Heterozygotka s abnormálním alopurinolem nebo základním defektem buď močoviny N15 nebo glutaminu N15 NEBO Muž s nástupem v dětství/dospělosti NEBO Rodinná anamnéza 2 postižených dětí
- Stabilní minimálně 1 měsíc před studiem
- Plazmatické hladiny amonia nižší než 50 mikromolů
--Předchozí/souběžná terapie--
- Je povolena souběžná léčba alternativní cestou ke kontrole hyperamonémie
-- Charakteristika pacienta --
- Jaterní: Žádné onemocnění jater v anamnéze
- Jiné: Netěhotná nebo kojící Negativní těhotenský test Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci Žádná vysoká hladina neutralizačních protilátek proti adenoviru
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Steven E. Raper, University of Pennsylvania
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Poruchy výživy
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Podvýživa
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Poruchy cyklu močoviny, vrozené
- Onemocnění z nedostatku ornitin karbamoyltransferázy
- Nemoci z nedostatku
Další identifikační čísla studie
- 199/14290
- UPSM-FDR001529
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Přenos genů zprostředkovaný adenovirovým vektorem
-
Lisa H. Butterfield, Ph.D.National Cancer Institute (NCI)UkončenoHepatocelulární karcinom | Rakovina jater | Rakovina jater | Hepatom | Hepatocelulární rakovina | Rakovina jater | Karcinom jaterních buněk | Rakovina, hepatocelulární | Rakovina jater, dospělý | Karcinom jaterních buněk, dospělý | Rakovina jater | Novotvary, játra | Novotvary jater | Novotvary, jaterníSpojené státy