부분적 오르니틴 트랜스카바밀라아제 결핍증이 있는 성인의 오르니틴 트랜스카바밀라아제에 대한 아데노바이러스 벡터 매개 유전자 전달에 대한 1상 연구
2015년 3월 24일 업데이트: University of Pennsylvania
목표:
I. 부분적 오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍이 있는 성인의 간에서 혈관내 아데노바이러스 벡터 매개 유전자 전달의 안전성, 실행 가능성 및 잠재적 효능을 결정합니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요: 이것은 용량 증량 연구입니다. 환자는 간 동맥 내 카테터의 대퇴 동맥 배치를 받습니다. 그런 다음 환자는 30분에 걸쳐 혈관 내로 아데노바이러스 벡터 매개 유전자 전달을 받습니다.
최대 내약 용량이 결정될 때까지 3명의 환자 코호트가 각각 아데노바이러스 벡터의 점증 용량을 받습니다.
3, 5, 7, 8, 15, 29일째, 2개월째, 이후 3개월마다 환자를 추적한다.
제공된 완료 날짜는 OOPD 기록당 보조금의 완료 날짜를 나타냅니다.
연구 유형
중재적
등록
21
단계
- 1단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
프로토콜 입력 기준:
--질병 특성--
- 부분적 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증의 진단 비정상적인 알로푸리놀 챌린지 또는 N15 요소 또는 N15 글루타민의 근본적인 결함이 있는 여성 이형접합체 또는 아동기/성인기에 발병한 남성 또는 영향을 받은 2명의 어린이의 가족력
- 연구 전 최소 1개월 동안 안정적
- 혈장 암모늄 수치가 50마이크로몰 미만
--이전/동시 요법--
- 고암모니아혈증 조절을 위한 동시 대체 경로 요법 허용
--환자 특성--
- 간: 간 질환의 병력 없음
- 기타: 임신 또는 수유 중이 아님 임신 검사 음성 임신 가임 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 함 아데노바이러스에 대한 중화 항체 수치가 높지 않음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Steven E. Raper, University of Pennsylvania
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
1998년 7월 1일
연구 완료
2000년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
1999년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
1999년 10월 18일
처음 게시됨 (추정)
1999년 10월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 3월 24일
마지막으로 확인됨
2000년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 199/14290
- UPSM-FDR001529
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