Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase I-studie van adenovirale vector-gemedieerde genoverdracht voor ornithine-transcarbamylase bij volwassenen met gedeeltelijke ornithine-transcarbamylase-deficiëntie

24 maart 2015 bijgewerkt door: University of Pennsylvania

DOELSTELLINGEN:

I. Bepaal de veiligheid, haalbaarheid en potentiële werkzaamheid van intravasculaire adenovirale vector-gemedieerde genoverdracht in de lever bij volwassenen met gedeeltelijke ornithine-transcarbamylasedeficiëntie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOLOVERZICHT: Dit is een dosisescalatieonderzoek. Patiënten ondergaan een femorale arteriële plaatsing van een intra-arteriële leverkatheter. Patiënten ontvangen vervolgens adenovirale vector-gemedieerde genoverdracht intravasculair gedurende 30 minuten.

Cohorten van 3 patiënten krijgen elk toenemende doses adenovirale vector totdat de maximaal getolereerde dosis is bepaald.

Patiënten worden gevolgd na 3, 5, 7, 8, 15 en 29 dagen, na 2 maanden en daarna elke 3 maanden.

De opgegeven voltooiingsdatum vertegenwoordigt de voltooiingsdatum van de toekenning per OOPD-records

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

21

Fase

  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 69 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken--

  • Diagnose van gedeeltelijke ornithinetranscarbamylasedeficiëntie Vrouwelijke heterozygoot met abnormale allopurinol-uitdaging of onderliggend defect in N15-ureum of N15-glutamine OF Man met aanvang in de kindertijd/volwassenheid OF Familiegeschiedenis van 2 getroffen kinderen
  • Stabiel gedurende minimaal 1 maand voorafgaand aan de studie
  • Plasma-ammoniumgehalten van minder dan 50 micromol

--Eerdere/gelijktijdige therapie--

  • Gelijktijdige alternatieve padtherapie om hyperammoniëmie onder controle te houden is toegestaan

--Patiëntkenmerken--

  • Lever: geen voorgeschiedenis van leverziekte
  • Overig: niet zwanger of borstvoeding geven Negatieve zwangerschapstest Vruchtbare patiënten moeten effectieve anticonceptie gebruiken Geen hoog niveau van neutraliserende antistoffen tegen het adenovirus

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Pennsylvania

Onderzoekers

  • Studie stoel: Steven E. Raper, University of Pennsylvania

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 1998

Studie voltooiing

1 september 2000

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 februari 2000

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/14290
  • UPSM-FDR001529

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren