腺病毒载体介导的鸟氨酸转氨甲酰酶基因转移在部分鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症成人中的 I 期研究
2015年3月24日 更新者：University of Pennsylvania
目标：
I. 确定在患有部分鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的成人肝脏中血管内腺病毒载体介导的基因转移的安全性、可行性和潜在疗效。
研究概览
详细说明
方案大纲：这是一项剂量递增研究。 患者接受肝动脉内导管的股动脉放置。 然后，患者在 30 分钟内接受腺病毒载体介导的血管内基因转移。
每组 3 名患者均接受剂量递增的腺病毒载体，直至确定最大耐受剂量。
在第 3、5、7、8、15 和 29 天、2 个月以及此后每 3 个月对患者进行随访。
提供的完成日期表示每个 OOPD 记录的拨款的完成日期
研究类型
介入性
注册
21
阶段
- 阶段1
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 69年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
协议进入标准：
--疾病特征--
- 部分鸟氨酸氨甲酰转氨酶缺乏症的诊断 具有异常别嘌醇激发或 N15 尿素或 N15 谷氨酰胺潜在缺陷的女性杂合子或具有儿童/成年期发作的男性或 2 名受影响儿童的家族史
- 研究前稳定至少 1 个月
- 血浆铵水平低于 50 微摩尔
--既往/同时治疗--
- 允许同时进行替代途径治疗以控制高氨血症
--患者特征--
- 肝脏：无肝病史
- 其他：未怀孕或哺乳 妊娠试验阴性 可生育的患者必须使用有效的避孕措施 没有高水平的腺病毒中和抗体
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Steven E. Raper、University of Pennsylvania
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
1998年7月1日
研究完成
2000年9月1日
研究注册日期
首次提交
1999年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
1999年10月18日
首次发布 (估计)
1999年10月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年3月24日
最后验证
2000年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 199/14290
- UPSM-FDR001529
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.