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Phase-I-Studie zum adenoviralen Vektor-vermittelten Gentransfer für Ornithin-Transcarbamylase bei Erwachsenen mit partiellem Ornithin-Transcarbamylase-Mangel

24. März 2015 aktualisiert von: University of Pennsylvania

ZIELE:

I. Bestimmen Sie die Sicherheit, Durchführbarkeit und potenzielle Wirksamkeit des intravaskulären adenoviralen Vektor-vermittelten Gentransfers in der Leber bei Erwachsenen mit partiellem Ornithin-Transcarbamylase-Mangel.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Dies ist eine Dosiseskalationsstudie. Die Patienten unterziehen sich einer femoralarteriellen Platzierung eines hepatischen intraarteriellen Katheters. Die Patienten erhalten dann intravaskulär über 30 Minuten einen adenoviralen Vektor-vermittelten Gentransfer.

Kohorten von 3 Patienten erhalten jeweils ansteigende Dosen des adenoviralen Vektors, bis die maximal tolerierte Dosis bestimmt ist.

Die Patienten werden nach 3, 5, 7, 8, 15 und 29 Tagen, nach 2 Monaten und danach alle 3 Monate nachuntersucht.

Das angegebene Abschlussdatum stellt das Abschlussdatum der Förderung gemäß den OOPD-Aufzeichnungen dar

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

21

Phase

  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 69 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

  • Diagnose eines partiellen Ornithin-Transcarbamylase-Mangels Weibliche Heterozygote mit abnormaler Allopurinol-Provokation oder zugrunde liegendem Defekt in entweder N15-Harnstoff oder N15-Glutamin ODER Mann mit Beginn im Kindes-/Erwachsenenalter ODER Familienanamnese von 2 betroffenen Kindern
  • Stabil für mindestens 1 Monat vor dem Studium
  • Ammoniumspiegel im Plasma unter 50 Mikromol

--Vorherige/gleichzeitige Therapie--

  • Gleichzeitige alternative Therapie zur Kontrolle der Hyperammonämie erlaubt

--Patienteneigenschaften--

  • Leber: Keine Lebererkrankung in der Vorgeschichte
  • Sonstiges: Nicht schwanger oder stillend Negativer Schwangerschaftstest Fruchtbare Patientinnen müssen eine wirksame Verhütungsmethode anwenden Keine hohe Konzentration an neutralisierenden Antikörpern gegen das Adenovirus

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Pennsylvania

Ermittler

  • Studienstuhl: Steven E. Raper, University of Pennsylvania

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 1998

Studienabschluss

1. September 2000

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 1999

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Oktober 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

25. März 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2000

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/14290
  • UPSM-FDR001529

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