Estudo de Fase I da Transferência de Gene Mediada por Vetor Adenoviral para Ornitina Transcarbamilase em Adultos com Deficiência Parcial de Ornitina Transcarbamilase
OBJETIVOS:
I. Determinar a segurança, viabilidade e eficácia potencial da transferência gênica mediada por vetor adenoviral intravascular no fígado em adultos com deficiência parcial de ornitina transcarbamilase.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Este é um estudo de escalonamento de dose. Os pacientes são submetidos a uma colocação arterial femoral de um cateter intra-arterial hepático. Os pacientes então recebem transferência gênica mediada por vetor adenoviral por via intravascular durante 30 minutos.
Coortes de 3 pacientes cada recebem doses crescentes de vetor adenoviral até que a dose máxima tolerada seja determinada.
Os pacientes são acompanhados em 3, 5, 7, 8, 15 e 29 dias, em 2 meses e depois a cada 3 meses.
A data de conclusão fornecida representa a data de conclusão da concessão por registros OOPD
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 1
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença--
- Diagnóstico de deficiência parcial de ornitina transcarbamilase Heterozigoto feminino com desafio alopurinol anormal ou defeito subjacente em ureia N15 ou glutamina N15 OU Homem com início na infância/idade adulta OU História familiar de 2 crianças afetadas
- Estável por pelo menos 1 mês antes do estudo
- Níveis de amônia plasmática inferiores a 50 micromoles
--Terapia prévia/concomitante--
- Terapia concomitante de vias alternativas para controlar a hiperamonemia permitida
--Características do paciente--
- Hepático: sem história de doença hepática
- Outros: Não grávida ou amamentando Teste de gravidez negativo Pacientes férteis devem usar contracepção eficaz Sem alto nível de anticorpos neutralizantes para o adenovírus
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Steven E. Raper, University of Pennsylvania
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Desnutrição
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Distúrbios Inatos do Ciclo da Uréia
- Doença por Deficiência de Ornitina Carbamoiltransferase
- Doenças de Deficiência
Outros números de identificação do estudo
- 199/14290
- UPSM-FDR001529
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Ensaios clínicos em Transferência gênica mediada por vetor adenoviral
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