嚢胞性線維症患者におけるアデノ随伴ウイルスCFTRベクターの第I相ランダム化試験
目的:
I. 嚢胞性線維症患者における組換えアデノ随伴ウイルス CFTR ベクターの最大耐用量を決定します。
Ⅱ．これらの患者におけるこの遺伝子治療の安全性を評価します。
III.これらの患者におけるこのベクターの in vivo 遺伝子導入を評価します。
IV.これらの患者の遺伝子導入後の CFTR 遺伝子発現と生理活性を評価します。
V. これらの患者における遺伝子導入後の CFTR 遺伝子発現の臨床的影響を評価します。
Ⅵ．ベクター投与後の CFTR またはベクター コンポーネントに対する患者の免疫応答を監視します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要:
これは、無作為化、用量漸増、二重盲検、プラセボ対照、多施設試験です。 患者は、アデノ随伴ウイルス CFTR (AAV-CFTR) ベクターまたはプラセボのいずれかを受け取るように無作為化されます。
患者は、アデノウイルスおよびアデノ随伴ウイルス感染を除外するために、-10 日から -4 日目に検査を受けます。 次いで、患者は、右または左の下鼻甲介に鼻腔内でＡＡＶ－ＣＦＴＲベクターを受け取り、鼻の反対側にプラセボを受け取る。 翌日、患者は気管支内用量のＡＡＶ－ＣＦＴＲベクターを右下葉の上区域に投与される。
最大耐用量（MTD）が決定されるまで、2～4人の患者のコホートにそれぞれ漸増用量のAAV-CFTRベクターを投与する。 ＭＴＤは、少なくとも２人の被験体が用量制限毒性を発現する用量の直前の用量レベルとして定義される。
患者は 10 日目に追跡され、その後 1、2、3、6、9、および 12 か月に追跡されます。
研究の種類
入学
段階
- フェーズ 1
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
プロトコルの参加基準:
--疾患の特徴--
軽度から中等度の肺疾患を伴う嚢胞性線維症（CF）の診断; FVC は少なくとも 60% 予測されます。 Schwachman-Kulczycki スコアが 65 以上。 60 mEq/L を超える汗の塩化物
すべての CF ジェノタイプが許可されます
バークホルデリア・セパシアまたは他の多剤耐性菌による喀痰のコロニー形成なし
再発性または断続的な喀血はありません。輸血または塞栓術を必要とする重大な喀血から少なくとも1年、または週に1回よりも頻繁に30mLを超える血液の咳
--先行・同時療法--
肺増悪に対する入院または在宅抗生物質静注療法から少なくとも30日
治験薬または治療の併用なし
--患者の特徴--
その他：同時喫煙なし。妊娠中または授乳中ではない;陰性妊娠検査;肥沃な患者は効果的な避妊を使用する必要があります
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- マスキング：ダブル
協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Terence Flotte、University of Florida
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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