Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase I gerandomiseerde studie van adeno-geassocieerde virus-CFTR-vector bij patiënten met cystische fibrose

30 mei 2017 bijgewerkt door: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

DOELSTELLINGEN:

I. Bepaal de maximaal getolereerde dosis recombinant adeno-geassocieerd virus-CFTR-vector bij patiënten met cystische fibrose.

II. Beoordeel de veiligheid van deze gentherapie bij deze patiënten.

III. Beoordeel de in vivo genoverdracht van deze vector bij deze patiënten.

IV. Beoordeel de CFTR-genexpressie en fysiologische activiteit na genoverdracht bij deze patiënten.

V. Beoordeel de klinische impact van CFTR-genexpressie na genoverdracht bij deze patiënten.

VI. Bewaak de immuunrespons van de patiënt gericht tegen CFTR of vectorcomponenten na vectortoediening.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOLOVERZICHT:

Dit is een gerandomiseerde, dosis-escalatie, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, multicenter studie. Patiënten worden gerandomiseerd om ofwel adeno-geassocieerde virus-CFTR (AAV-CFTR) vector of placebo te krijgen.

Patiënten ondergaan tests op dag -10 tot -4 om adenovirus en adeno-geassocieerde virusinfecties uit te sluiten. Patiënten ontvangen vervolgens AAV-CFTR-vector intranasaal naar de rechter of linker onderste neusschelpen en placebo naar de andere kant van de neus. De volgende dag ontvangen patiënten een endobronchiale dosis AAV-CFTR-vector naar het superieure segment van de rechter onderkwab.

Cohorten van 2-4 patiënten krijgen elk toenemende doses AAV-CFTR-vector totdat de maximaal getolereerde dosis (MTD) is bepaald. De MTD wordt gedefinieerd als het dosisniveau direct voorafgaand aan de dosis waarbij ten minste 2 proefpersonen dosisbeperkende toxiciteit ontwikkelen.

Patiënten worden gevolgd op dag 10, daarna op 1, 2, 3, 6, 9 en 12 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

19

Fase

  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken--

Diagnose van cystische fibrose (CF) met milde tot matige longziekte; FVC minimaal 60% voorspeld; Schwachman-Kulczycki scoort minimaal 65; Zweetchloride groter dan 60 mEq/L

Alle CF genotypen toegestaan

Geen sputumkolonisatie met Burkholderia cepacia of een ander meervoudig resistent organisme

Geen terugkerende of intermitterende bloedspuwing; Minstens 1 jaar sinds significante bloedspuwing die transfusie of embolisatie vereist OF Hoesten van meer dan 30 ml bloed vaker dan eenmaal per week

--Eerdere/gelijktijdige therapie--

Ten minste 30 dagen na ziekenhuisopname of intraveneuze thuistherapie met antibiotica voor longexacerbatie

Geen gelijktijdige onderzoeksgeneesmiddelen of therapie

--Patiëntkenmerken--

Overig: niet gelijktijdig roken van sigaretten; Niet zwanger of borstvoeding gevend; Negatieve zwangerschapstest; Vruchtbare patiënten moeten effectieve anticonceptie gebruiken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Masker: Dubbele

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Medewerkers

University of Florida

Onderzoekers

  • Studie stoel: Terence Flotte, University of Florida

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 1999

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2002

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2002

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 januari 2000

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 januari 2000

Eerst geplaatst (Schatting)

31 januari 2000

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juni 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 mei 2017

Laatst geverifieerd

1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/14137
  • UF-G-037-1996 (Andere identificatie: University of Florida)
  • TGC-AAV-9502
  • P01DK058327 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • R01DK051809 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren