Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase I randomisert studie av adeno-assosiert virus-CFTR-vektor hos pasienter med cystisk fibrose

30. mai 2017 oppdatert av: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

MÅL:

I. Bestem maksimal tolerert dose av rekombinant adeno-assosiert virus-CFTR-vektor hos pasienter med cystisk fibrose.

II. Vurder sikkerheten til denne genterapien hos disse pasientene.

III. Vurder in vivo-genoverføringen av denne vektoren hos disse pasientene.

IV. Vurder CFTR-genuttrykket og fysiologisk aktivitet etter genoverføring hos disse pasientene.

V. Vurder den kliniske effekten av CFTR-genekspresjon etter genoverføring hos disse pasientene.

VI. Overvåk pasientens immunrespons rettet mot CFTR eller vektorkomponenter etter vektoradministrasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLLISTER:

Dette er en randomisert, doseøkende, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie. Pasienter blir randomisert til å motta enten adeno-assosiert virus-CFTR (AAV-CFTR) vektor eller placebo.

Pasienter gjennomgår tester på dag -10 til -4 for å utelukke adenovirus og adeno-assosierte virusinfeksjoner. Pasienter får deretter AAV-CFTR-vektor intranasalt til høyre eller venstre nedre turbinater og placebo til den andre siden av nesen. Neste dag får pasientene en endobronkial dose av AAV-CFTR-vektor til det øvre segmentet av høyre nedre lapp.

Kohorter på 2-4 pasienter mottar hver økende doser av AAV-CFTR-vektor inntil maksimal tolerert dose (MTD) er bestemt. MTD er definert som dosenivået umiddelbart før dosen der minst 2 individer utvikler dosebegrensende toksisitet.

Pasientene følges på dag 10, deretter etter 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

19

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sjukdomskarakteristikker--

Diagnose av cystisk fibrose (CF) med mild til moderat lungesykdom; FVC minst 60 % spådd; Schwachtman-Kulczycki score minst 65; Svetteklorid større enn 60 mEq/L

Alle CF-genotyper tillatt

Ingen sputumkolonisering med Burkholderia cepacia eller en annen multiplisatorisk resistent organisme

Ingen tilbakevendende eller intermitterende hemoptyse; Minst 1 år siden betydelig hemoptyse som krever transfusjon eller embolisering ELLER hoste mer enn 30 ml blod oftere enn en gang i uken

--Forutgående/samtidig terapi--

Minst 30 dager siden sykehusinnleggelse eller intravenøs antibiotikabehandling hjemme for lungeforverring

Ingen samtidige undersøkelsesmedisiner eller terapi

--Pasientkarakteristikker--

Annet: Ingen samtidig sigarettrøyking; Ikke gravid eller ammende; negativ graviditetstest; Fertile pasienter må bruke effektiv prevensjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Masking: Dobbelt

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Samarbeidspartnere

University of Florida

Etterforskere

  • Studiestol: Terence Flotte, University of Florida

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 1999

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2002

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2002

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. januar 2000

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. januar 2000

Først lagt ut (Anslag)

31. januar 2000

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juni 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mai 2017

Sist bekreftet

1. mai 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/14137
  • UF-G-037-1996 (Annen identifikator: University of Florida)
  • TGC-AAV-9502
  • P01DK058327 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • R01DK051809 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere