Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

I vaiheen satunnaistettu tutkimus adenosiin liittyvästä virus-CFTR-vektorista potilailla, joilla on kystinen fibroosi

tiistai 30. toukokuuta 2017 päivittänyt: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

TAVOITTEET:

I. Määritä rekombinantin adeno-assosioituneen virus-CFTR-vektorin suurin siedettävä annos potilailla, joilla on kystinen fibroosi.

II. Arvioi tämän geeniterapian turvallisuus näillä potilailla.

III. Arvioi tämän vektorin geeninsiirto in vivo näillä potilailla.

IV. Arvioi näiden potilaiden CFTR-geenin ilmentyminen ja fysiologinen aktiivisuus geeninsiirron jälkeen.

V. Arvioi CFTR-geenin ilmentymisen kliininen vaikutus geeninsiirron jälkeen näillä potilailla.

VI. Seuraa potilaan immuunivastetta, joka on suunnattu CFTR:ää tai vektorin komponentteja vastaan ​​vektorin antamisen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PÖYTÄKIRJA:

Tämä on satunnaistettu, annosta korotettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus. Potilaat satunnaistetaan saamaan joko adeno-assosioitunutta virus-CFTR-vektoria (AAV-CFTR) tai lumelääkettä.

Potilaille tehdään testejä päivinä -10 - -4 adenovirus- ja adenovirusinfektioiden sulkemiseksi pois. Sitten potilaat saavat AAV-CFTR-vektoria intranasaalisesti oikealle tai vasemmalle alempaan turbinaan ja lumelääkettä nenän toiselle puolelle. Seuraavana päivänä potilaat saavat endobronkiaalisen annoksen AAV-CFTR-vektoria oikean alalohkon ylempään segmenttiin.

Kukin 2-4 potilaan kohortti saa kasvavia annoksia AAV-CFTR-vektoria, kunnes suurin siedetty annos (MTD) on määritetty. MTD määritellään välittömästi annosta edeltäväksi annostasoksi, jolla vähintään kahdelle koehenkilölle kehittyy annosta rajoittavaa toksisuutta.

Potilaita seurataan päivänä 10, sitten 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kuluttua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

19

Vaihe

  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

15 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

--sairauden ominaisuudet--

Kystisen fibroosin (CF) diagnoosi, jossa on lievä tai keskivaikea keuhkosairaus; FVC vähintään 60 % ennustettu; Schwachman-Kulczyckin pisteet vähintään 65; Hikikloridi yli 60 mekv/l

Kaikki CF-genotyypit sallittu

Ei ysköksen kolonisaatiota Burkholderia cepacian tai muun moninkertaistumisresistentin organismin kanssa

Ei toistuvaa tai ajoittaista hemoptyysiä; Vähintään 1 vuosi merkittävästä verensiirtoa tai embolisaatiota vaativasta hemoptysisestä TAI yli 30 ml:n verta yskimisestä useammin kuin kerran viikossa

--Aiempi/samanaikainen hoito--

Vähintään 30 päivää sairaalahoidosta tai suonensisäisestä antibioottihoidosta kotona keuhkojen pahenemisen vuoksi

Ei samanaikaisia ​​tutkimuslääkkeitä tai hoitoa

--Potilaan ominaisuudet--

Muuta: Ei tupakointia samanaikaisesti; Ei raskaana tai imetä; Negatiivinen raskaustesti; Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Yhteistyökumppanit

University of Florida

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Terence Flotte, University of Florida

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. elokuuta 1999

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. elokuuta 2002

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. elokuuta 2002

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 28. tammikuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. tammikuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 31. tammikuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. toukokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/14137
  • UF-G-037-1996 (Muu tunniste: University of Florida)
  • TGC-AAV-9502
  • P01DK058327 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • R01DK051809 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa