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Studio randomizzato di fase I sul vettore virus-CFTR adeno-associato in pazienti con fibrosi cistica

30 maggio 2017 aggiornato da: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

OBIETTIVI:

I. Determinare la dose massima tollerata del vettore CFTR-virus adeno-associato ricombinante nei pazienti con fibrosi cistica.

II. Valutare la sicurezza di questa terapia genica in questi pazienti.

III. Valutare il trasferimento genico in vivo di questo vettore in questi pazienti.

IV. Valutare l'espressione del gene CFTR e l'attività fisiologica dopo il trasferimento genico in questi pazienti.

V. Valutare l'impatto clinico dell'espressione del gene CFTR dopo il trasferimento genico in questi pazienti.

VI. Monitorare la risposta immunitaria del paziente diretta contro CFTR o componenti del vettore dopo la somministrazione del vettore.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SCHEMA DEL PROTOCOLLO:

Si tratta di uno studio multicentrico randomizzato, con aumento della dose, in doppio cieco, controllato con placebo. I pazienti sono randomizzati per ricevere il vettore virus-CFTR adeno-associato (AAV-CFTR) o il placebo.

I pazienti vengono sottoposti a test nei giorni da -10 a -4 per escludere infezioni da adenovirus e virus adeno-associati. I pazienti ricevono quindi il vettore AAV-CFTR per via intranasale ai turbinati inferiori destro o sinistro e placebo all'altro lato del naso. Il giorno successivo, i pazienti ricevono una dose endobronchiale del vettore AAV-CFTR al segmento superiore del lobo inferiore destro.

Coorti di 2-4 pazienti ricevono ciascuna dosi crescenti di vettore AAV-CFTR fino a quando non viene determinata la dose massima tollerata (MTD). L'MTD è definito come il livello di dose immediatamente precedente la dose alla quale almeno 2 soggetti sviluppano tossicità dose-limitante.

I pazienti vengono seguiti al giorno 10, quindi a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

19

Fase

  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

15 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

Diagnosi di fibrosi cistica (FC) con malattia polmonare da lieve a moderata; FVC almeno del 60% previsto; Schwachman-Kulczycki segnano almeno 65; Cloruro nel sudore superiore a 60 mEq/L

Sono ammessi tutti i genotipi CF

Nessuna colonizzazione dell'espettorato con Burkholderia cepacia o un altro microrganismo multiresistente

Nessuna emottisi ricorrente o intermittente; Almeno 1 anno da emottisi significativa che richiede trasfusioni o embolizzazione OPPURE Tosse superiore a 30 ml di sangue più spesso di una volta alla settimana

--Terapia precedente/concorrente--

Almeno 30 giorni dal ricovero o terapia antibiotica domiciliare per via endovenosa per riacutizzazione polmonare

Nessun farmaco sperimentale o terapia concomitante

--Caratteristiche del paziente--

Altro: nessun fumo concomitante di sigarette; Non incinta o in allattamento; Test di gravidanza negativo; I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Mascheramento: Doppio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Collaboratori

University of Florida

Investigatori

  • Cattedra di studio: Terence Flotte, University of Florida

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 1999

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2002

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2002

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2000

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 gennaio 2000

Primo Inserito (Stima)

31 gennaio 2000

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 maggio 2017

Ultimo verificato

1 maggio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/14137
  • UF-G-037-1996 (Altro identificatore: University of Florida)
  • TGC-AAV-9502
  • P01DK058327 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • R01DK051809 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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