腺相关病毒-CFTR 载体在囊性纤维化患者中的 I 期随机研究
目标：
一、确定重组腺相关病毒-CFTR载体在囊性纤维化患者中的最大耐受剂量。
二。评估这种基因疗法在这些患者中的安全性。
三、评估该载体在这些患者体内的基因转移。
四、评估这些患者基因转移后的 CFTR 基因表达和生理活性。
V. 评估这些患者基因转移后 CFTR 基因表达的临床影响。
六。在载体给药后监测针对 CFTR 或载体成分的患者免疫反应。
研究概览
详细说明
协议大纲：
这是一项随机、剂量递增、双盲、安慰剂对照的多中心研究。 患者随机接受腺相关病毒-CFTR (AAV-CFTR) 载体或安慰剂。
患者在 -10 至 -4 天接受检查，以排除腺病毒和腺相关病毒感染。 然后，患者在右侧或左侧下鼻甲鼻内接受 AAV-CFTR 载体，在鼻子的另一侧接受安慰剂。 第二天，患者在右下叶的上段接受支气管内剂量的 AAV-CFTR 载体。
2-4 名患者的队列每组接受递增剂量的 AAV-CFTR 载体，直到确定最大耐受剂量 (MTD)。 MTD 定义为紧接在至少 2 名受试者出现剂量限制性毒性的剂量之前的剂量水平。
在第 10 天对患者进行随访，然后是第 1、2、3、6、9 和 12 个月。
研究类型
注册
阶段
- 阶段1
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
协议进入标准：
--疾病特征--
轻度至中度肺部疾病的囊性纤维化 (CF) 的诊断； FVC 至少 60% 预测； Schwachman-Kulczycki 得分至少为 65；汗液氯化物大于 60 mEq/L
允许所有 CF 基因型
无洋葱伯克霍尔德菌或其他多重耐药微生物的痰定植
无反复或间歇性咯血；出现需要输血或栓塞的严重咯血至少 1 年或每周咳嗽超过 30 mL 的血液超过一次
--既往/同时治疗--
自因肺部恶化住院或家庭静脉内抗生素治疗后至少 30 天
没有同时进行的研究药物或治疗
--患者特征--
其他：不同时吸烟；未怀孕或哺乳；妊娠试验阴性；生育患者必须使用有效的避孕措施
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 屏蔽：双倍的
合作者和调查者
调查人员
- 学习椅：Terence Flotte、University of Florida
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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