Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase I randomiseret undersøgelse af adeno-associeret virus-CFTR-vektor hos patienter med cystisk fibrose

30. maj 2017 opdateret af: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

MÅL:

I. Bestem den maksimalt tolererede dosis af rekombinant adeno-associeret virus-CFTR-vektor hos patienter med cystisk fibrose.

II. Vurder sikkerheden af ​​denne genterapi hos disse patienter.

III. Vurder in vivo-genoverførslen af ​​denne vektor i disse patienter.

IV. Vurder CFTR-genekspressionen og den fysiologiske aktivitet efter genoverførsel hos disse patienter.

V. Vurder den kliniske effekt af CFTR-genekspression efter genoverførsel hos disse patienter.

VI. Overvåg patientens immunrespons rettet mod CFTR eller vektorkomponenter efter vektoradministration.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOL OVERSIGT:

Dette er en randomiseret, dosisoptrapning, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse. Patienter randomiseres til at modtage enten adeno-associeret virus-CFTR (AAV-CFTR) vektor eller placebo.

Patienter gennemgår tests på dag -10 til -4 for at udelukke adenovirus og adeno-associerede virusinfektioner. Patienterne modtager derefter AAV-CFTR-vektor intranasalt til højre eller venstre inferior turbinater og placebo til den anden side af næsen. Den næste dag modtager patienterne en endobronchial dosis af AAV-CFTR-vektor til det øverste segment af højre nedre lap.

Kohorter på 2-4 patienter modtager hver eskalerende doser af AAV-CFTR-vektor, indtil den maksimalt tolererede dosis (MTD) er bestemt. MTD er defineret som dosisniveauet umiddelbart forud for den dosis, hvor mindst 2 individer udvikler dosisbegrænsende toksicitet.

Patienterne følges på dag 10, derefter efter 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

19

Fase

  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

Diagnose af cystisk fibrose (CF) med mild til moderat lungesygdom; FVC mindst 60% forudsagt; Schwachtman-Kulczycki score mindst 65; Svedchlorid større end 60 mEq/L

Alle CF genotyper tilladt

Ingen sputumkolonisering med Burkholderia cepacia eller en anden multipliceringsresistent organisme

Ingen tilbagevendende eller intermitterende hæmoptyse; Mindst 1 år siden betydelig hæmotyse, der kræver transfusion eller embolisering ELLER hoste på mere end 30 ml blod oftere end én gang om ugen

--Forudgående/samtidig terapi--

Mindst 30 dage siden hospitalsindlæggelse eller intravenøs antibiotikabehandling i hjemmet for pulmonal eksacerbation

Ingen samtidig undersøgelsesmedicin eller terapi

--Patientkarakteristika--

Andet: Ingen samtidig cigaretrygning; Ikke gravid eller ammende; Negativ graviditetstest; Fertile patienter skal bruge effektiv prævention

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Maskning: Dobbelt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Samarbejdspartnere

University of Florida

Efterforskere

  • Studiestol: Terence Flotte, University of Florida

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 1999

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2002

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2002

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. januar 2000

Først opslået (Skøn)

31. januar 2000

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2017

Sidst verificeret

1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/14137
  • UF-G-037-1996 (Anden identifikator: University of Florida)
  • TGC-AAV-9502
  • P01DK058327 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • R01DK051809 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Adeno-associeret virus-CFTR vektor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner