Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie fazy I wektora CFTR wirusa związanego z adenowirusami u pacjentów z mukowiscydozą

30 maja 2017 zaktualizowane przez: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

CELE:

I. Określić maksymalną tolerowaną dawkę wektora CFTR rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami u pacjentów z mukowiscydozą.

II. Oceń bezpieczeństwo tej terapii genowej u tych pacjentów.

III. Ocenić transfer genu in vivo tego wektora u tych pacjentów.

IV. Oceń ekspresję genu CFTR i aktywność fizjologiczną po przeniesieniu genu u tych pacjentów.

V. Oceń kliniczny wpływ ekspresji genu CFTR po transferze genu u tych pacjentów.

VI. Monitorować odpowiedź immunologiczną pacjenta skierowaną przeciwko CFTR lub składnikom wektora po podaniu wektora.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU:

Jest to randomizowane, wieloośrodkowe badanie z podwójnie ślepą próbą, z eskalacją dawki, kontrolowane placebo. Pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej wektor CFTR związany z adenowirusem (AAV-CFTR) lub placebo.

Pacjenci przechodzą testy w dniach od -10 do -4, aby wykluczyć infekcje adenowirusami i wirusami związanymi z adenowirusami. Następnie pacjenci otrzymują wektor AAV-CFTR donosowo do prawej lub lewej małżowiny nosowej dolnej i placebo do drugiej strony nosa. Następnego dnia pacjenci otrzymują dooskrzelową dawkę wektora AAV-CFTR do górnego segmentu prawego dolnego płata.

Kohorty po 2-4 pacjentów otrzymują wzrastające dawki wektora AAV-CFTR, aż do określenia maksymalnej tolerowanej dawki (MTD). MTD definiuje się jako poziom dawki bezpośrednio poprzedzający dawkę, przy której u co najmniej 2 osobników rozwija się toksyczność ograniczająca dawkę.

Pacjentów obserwuje się w dniu 10, a następnie w 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

19

Faza

  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

15 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby--

Rozpoznanie mukowiscydozy (CF) z łagodną do umiarkowanej chorobą płuc; FVC co najmniej 60% wartości należnej; Schwachman-Kulczycki uzyskał co najmniej 65 punktów; Stężenie chlorków w pocie powyżej 60 mEq/L

Dozwolone wszystkie genotypy CF

Brak kolonizacji plwociny przez Burkholderia cepacia lub inny organizm oporny na wiele drobnoustrojów

Brak nawracających lub przerywanych krwiopluć; Co najmniej 1 rok od znacznego krwioplucia wymagającego transfuzji lub embolizacji LUB Odkrztuszanie większej niż 30 ml krwi częściej niż raz w tygodniu

--Wcześniejsza/jednoczesna terapia--

Co najmniej 30 dni od hospitalizacji lub domowej antybiotykoterapii dożylnej zaostrzenia płucnego

Brak równoczesnych eksperymentalnych leków lub terapii

--Charakterystyka pacjenta--

Inne: Zakaz jednoczesnego palenia papierosów; Nie jest w ciąży ani nie karmi piersią; Negatywny test ciążowy; Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Maskowanie: Podwójnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Współpracownicy

University of Florida

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Terence Flotte, University of Florida

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 1999

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2002

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2002

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 stycznia 2000

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 stycznia 2000

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 stycznia 2000

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 maja 2017

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 199/14137
  • UF-G-037-1996 (Inny identyfikator: University of Florida)
  • TGC-AAV-9502
  • P01DK058327 (Grant/umowa NIH USA)
  • R01DK051809 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj