Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas I randomiserad studie av adenoassocierad virus-CFTR-vektor hos patienter med cystisk fibros

30 maj 2017 uppdaterad av: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

MÅL:

I. Bestäm den maximalt tolererade dosen av rekombinant adenoassocierad virus-CFTR-vektor hos patienter med cystisk fibros.

II. Bedöm säkerheten för denna genterapi hos dessa patienter.

III. Bedöm in vivo-genöverföringen av denna vektor hos dessa patienter.

IV. Bedöm CFTR-genuttrycket och fysiologisk aktivitet efter genöverföring hos dessa patienter.

V. Bedöm den kliniska effekten av CFTR-genuttryck efter genöverföring hos dessa patienter.

VI. Övervaka patientens immunsvar riktat mot CFTR eller vektorkomponenter efter vektoradministrering.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLLSKISS:

Detta är en randomiserad, dosökning, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie. Patienterna randomiseras till att få antingen adenoassocierad virus-CFTR (AAV-CFTR) vektor eller placebo.

Patienter genomgår tester dagarna -10 till -4 för att utesluta adenovirus och adenoassocierade virusinfektioner. Patienterna får sedan AAV-CFTR-vektor intranasalt till höger eller vänster nedre turbinater och placebo till andra sidan av näsan. Nästa dag får patienterna en endobronkial dos av AAV-CFTR-vektor till det övre segmentet av den högra nedre loben.

Kohorter om 2-4 patienter får vardera eskalerande doser av AAV-CFTR-vektor tills den maximala tolererade dosen (MTD) har bestämts. MTD definieras som den dosnivå som omedelbart föregår den dos vid vilken minst 2 patienter utvecklar dosbegränsande toxicitet.

Patienterna följs på dag 10, sedan vid 1, 2, 3, 6, 9 och 12 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

19

Fas

  • Fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

KRITERIER FÖR ANMÄRKNING AV PROTOKOLL:

--Sjukdomsegenskaper--

Diagnos av cystisk fibros (CF) med mild till måttlig lungsjukdom; FVC minst 60 % förutspått; Schwachtman-Kulczycki poäng minst 65; Svettklorid högre än 60 mEq/L

Alla CF-genotyper tillåtna

Ingen sputumkolonisering med Burkholderia cepacia eller annan förökningsresistent organism

Ingen återkommande eller intermittent hemoptys; Minst 1 år sedan betydande hemoptys som kräver transfusion eller embolisering ELLER Hosta av mer än 30 ml blod oftare än en gång i veckan

--Föregående/Samtidig terapi--

Minst 30 dagar efter sjukhusvistelse eller intravenös antibiotikabehandling i hemmet för pulmonell exacerbation

Inga samtidiga prövningsläkemedel eller terapi

--Patientegenskaper--

Övrigt: Ingen samtidig cigarettrökning; Inte gravid eller ammande; Negativt graviditetstest; Fertila patienter måste använda effektiva preventivmedel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Maskning: Dubbel

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Samarbetspartners

University of Florida

Utredare

  • Studiestol: Terence Flotte, University of Florida

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 1999

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2002

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2002

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 januari 2000

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 januari 2000

Första postat (Uppskatta)

31 januari 2000

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 juni 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 maj 2017

Senast verifierad

1 maj 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 199/14137
  • UF-G-037-1996 (Annan identifierare: University of Florida)
  • TGC-AAV-9502
  • P01DK058327 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • R01DK051809 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera