낭포성 섬유증 환자에서 아데노 관련 바이러스-CFTR 벡터의 1상 무작위 연구
목표:
I. 낭포성 섬유증 환자에서 재조합 아데노 관련 바이러스-CFTR 벡터의 최대 허용 용량을 결정합니다.
II. 이러한 환자에서 이 유전자 요법의 안전성을 평가하십시오.
III. 이러한 환자에서 이 벡터의 생체 내 유전자 전달을 평가합니다.
IV. 이러한 환자에서 유전자 전달 후 CFTR 유전자 발현 및 생리학적 활동을 평가합니다.
V. 이들 환자에서 유전자 전달 후 CFTR 유전자 발현의 임상적 영향을 평가한다.
VI. 벡터 투여 후 CFTR 또는 벡터 성분에 대한 환자 면역 반응을 모니터링합니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요:
이것은 무작위, 용량 증량, 이중 맹검, 위약 통제, 다기관 연구입니다. 환자는 아데노 관련 바이러스-CFTR(AAV-CFTR) 벡터 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다.
환자는 아데노바이러스 및 아데노 관련 바이러스 감염을 배제하기 위해 -10일에서 -4일 사이에 검사를 받습니다. 그런 다음 환자는 AAV-CFTR 벡터를 오른쪽 또는 왼쪽 하비갑개에 비강으로 투여하고 위약을 코의 다른 쪽에 투여합니다. 다음날, 환자는 우하엽의 상분절에 대해 AAV-CFTR 벡터의 기관지내 용량을 투여받았다.
최대 내약 용량(MTD)이 결정될 때까지 2-4명의 환자 코호트가 AAV-CFTR 벡터의 점증 용량을 각각 받습니다. MTD는 최소 2명의 피험자가 용량 제한 독성을 나타내는 용량 직전의 용량 수준으로 정의됩니다.
환자는 10일째, 그 다음에는 1, 2, 3, 6, 9, 12개월에 추적 관찰됩니다.
연구 유형
등록
단계
- 1단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
프로토콜 입력 기준:
--질병 특성--
경증 내지 중등도의 폐 질환을 동반한 낭포성 섬유증(CF)의 진단; FVC는 최소 60% 예측됨; Schwachman-Kulczycki 점수 65 이상; 땀 염화물 60mEq/L 초과
모든 CF 유전자형 허용
Burkholderia cepacia 또는 다른 다중 저항성 유기체에 의한 가래 집락화 없음
재발성 또는 간헐적 객혈 없음; 수혈 또는 색전술이 필요한 심각한 객혈 후 최소 1년 또는 일주일에 한 번 이상 자주 30mL 이상의 혈액을 기침
--이전/동시 요법--
폐악화에 대한 입원 또는 가정 정맥 항생제 치료 후 최소 30일
동시 연구 약물 또는 요법 없음
--환자 특성--
기타: 동시 흡연 금지; 임신 또는 수유 중이 아님 음성 임신 테스트; 가임기 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 마스킹: 더블
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Terence Flotte, University of Florida
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 199/14137
- UF-G-037-1996 (기타 식별자: University of Florida)
- TGC-AAV-9502
- P01DK058327 (미국 NIH 보조금/계약)
- R01DK051809 (미국 NIH 보조금/계약)
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