Estudio aleatorizado de fase I del vector CFTR del virus adenoasociado en pacientes con fibrosis quística
OBJETIVOS:
I. Determinar la dosis máxima tolerada del vector CFTR del virus adenoasociado recombinante en pacientes con fibrosis quística.
II. Evaluar la seguridad de esta terapia génica en estos pacientes.
tercero Evaluar la transferencia génica in vivo de este vector en estos pacientes.
IV. Evalúe la expresión del gen CFTR y la actividad fisiológica después de la transferencia de genes en estos pacientes.
V. Evaluar el impacto clínico de la expresión del gen CFTR después de la transferencia génica en estos pacientes.
VI. Supervise la respuesta inmunitaria del paciente dirigida contra CFTR o los componentes del vector después de la administración del vector.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO:
Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, de escalada de dosis, doble ciego, controlado con placebo. Los pacientes se aleatorizan para recibir vector de virus CFTR adenoasociado (AAV-CFTR) o placebo.
Los pacientes se someten a pruebas los días -10 a -4 para descartar infecciones por adenovirus y virus adenoasociados. Luego, los pacientes reciben el vector AAV-CFTR por vía intranasal en los cornetes inferiores derechos o izquierdos y un placebo en el otro lado de la nariz. Al día siguiente, los pacientes reciben una dosis endobronquial del vector AAV-CFTR en el segmento superior del lóbulo inferior derecho.
Las cohortes de 2 a 4 pacientes reciben cada una dosis crecientes del vector AAV-CFTR hasta que se determina la dosis máxima tolerada (MTD). La MTD se define como el nivel de dosis inmediatamente anterior a la dosis en la que al menos 2 sujetos desarrollan toxicidad limitante de la dosis.
Los pacientes son seguidos en el día 10, luego en 1, 2, 3, 6, 9 y 12 meses.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad--
Diagnóstico de fibrosis quística (FQ) con enfermedad pulmonar de leve a moderada; FVC al menos 60% previsto; Puntuación de Schwachman-Kulczycki de al menos 65; Cloruro en sudor superior a 60 mEq/L
Todos los genotipos CF permitidos
Sin colonización de esputo con Burkholderia cepacia u otro organismo multirresistente
No hemoptisis recurrente o intermitente; Al menos 1 año desde la hemoptisis significativa que requirió transfusión o embolización O Tos de más de 30 ml de sangre más de una vez por semana
--Terapia previa/concurrente--
Al menos 30 días desde la hospitalización o tratamiento antibiótico intravenoso domiciliario por exacerbación pulmonar
Sin medicamentos o terapias en investigación concurrentes
--Características del paciente--
Otro: No fumar cigarrillos al mismo tiempo; No embarazada ni amamantando; Prueba de embarazo negativa; Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Enmascaramiento: Doble
Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Terence Flotte, University of Florida
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 199/14137
- UF-G-037-1996 (Otro identificador: University of Florida)
- TGC-AAV-9502
- P01DK058327 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- R01DK051809 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
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