Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза I рандомизированного исследования вектора аденоассоциированного вируса-CFTR у пациентов с кистозным фиброзом

30 мая 2017 г. обновлено: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

ЦЕЛИ:

I. Определить максимально переносимую дозу рекомбинантного вектора аденоассоциированного вируса-CFTR у пациентов с муковисцидозом.

II. Оцените безопасность этой генной терапии у этих пациентов.

III. Оцените перенос гена этого вектора in vivo у этих пациентов.

IV. Оцените экспрессию гена CFTR и физиологическую активность после переноса гена у этих пациентов.

V. Оцените клиническое влияние экспрессии гена CFTR после переноса гена у этих пациентов.

VI. Мониторинг иммунного ответа пациента, направленного против CFTR или компонентов вектора, после введения вектора.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

СХЕМА ПРОТОКОЛА:

Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование с повышением дозы. Пациентов рандомизируют для получения либо вектора аденоассоциированного вируса-CFTR (AAV-CFTR), либо плацебо.

В дни от -10 до -4 пациентам проводят тесты для исключения аденовирусной и аденоассоциированной вирусной инфекции. Затем пациенты получают вектор AAV-CFTR интраназально в правую или левую нижнюю носовую раковину и плацебо в другую сторону носа. На следующий день пациенты получают эндобронхиальную дозу вектора AAV-CFTR в верхний сегмент правой нижней доли.

Каждая когорта из 2-4 пациентов получает увеличивающиеся дозы вектора AAV-CFTR до тех пор, пока не будет определена максимально переносимая доза (MTD). MTD определяется как уровень дозы, непосредственно предшествующий дозе, при которой по крайней мере у 2 субъектов развивается ограничивающая дозу токсичность.

Пациентов наблюдают на 10-й день, затем через 1, 2, 3, 6, 9 и 12 месяцев.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

19

Фаза

  • Фаза 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

15 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:

--Характеристики болезни--

Диагностика муковисцидоза (МВ) с легкими и умеренными заболеваниями легких; ФЖЕЛ не менее 60% от должного; Оценка Швахмана-Кульчицкого не менее 65; Хлористый пот более 60 мЭкв/л

Разрешены все генотипы CF

Отсутствие колонизации мокроты Burkholderia cepacia или другим полирезистентным микроорганизмом

Отсутствие рецидивирующего или прерывистого кровохарканья; Не менее 1 года после значительного кровохарканья, требующего переливания крови или эмболизации ИЛИ Кашель более чем на 30 мл крови чаще, чем один раз в неделю

--Предварительная/одновременная терапия--

Не менее 30 дней после госпитализации или внутривенной антибиотикотерапии в домашних условиях по поводу легочного обострения

Отсутствие параллельных исследуемых препаратов или терапии

--Характеристики пациента--

Прочее: не курить одновременно; Не беременны и не кормите грудью; Отрицательный тест на беременность; Фертильные пациенты должны использовать эффективную контрацепцию

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Маскировка: Двойной

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Соавторы

University of Florida

Следователи

  • Учебный стул: Terence Flotte, University of Florida

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 1999 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2002 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2002 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 января 2000 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 января 2000 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

31 января 2000 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 июня 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 мая 2017 г.

Последняя проверка

1 мая 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 199/14137
  • UF-G-037-1996 (Другой идентификатор: University of Florida)
  • TGC-AAV-9502
  • P01DK058327 (Грант/контракт NIH США)
  • R01DK051809 (Грант/контракт NIH США)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться