肺強皮症 (SLS)

バックグラウンド：

全身性硬化症は、微小血管損傷と皮膚および内臓の過剰な線維化を特徴とする原因不明の結合組織疾患です。 米国では、毎年 5,000 ～ 10,000 人の新規感染者が診断されています。 これらの人々の約 80% が最終的にはある程度の肺疾患を発症し、拘束性肺疾患 (間質性線維症) が現在、全身性硬化症の罹患率および死亡率の主な原因となっています。 炎症性肺胞炎は、全身性硬化症の間質性肺線維症の前兆であると考えられています。 SSc 間質性肺疾患の効果的な治療法はまだ特定されていません。 シクロホスファミド（CYC）は、SSC患者の急速に低下する肺機能を何とか食い止めようと必死のリウマチ専門医によってすでに広く使用されている。 したがって、この疾患における CYC のプラセボ対照試験を実施する機は熟しています。

肺強皮症はあらゆる人種に罹患し、出産、育児、勤労期に最も蔓延するのは女性です。 経口シクロホスファミドが肺線維症に有益な効果があることを実証するこの試験の肯定的な結果は、治療の科学的根拠を提供することにより非常に重要となるでしょう。 同様に、シクロホスファミド療法からの利益がないことを示す陰性結果も、現在広く使用されている危険で高価な療法を回避する上で重要である。

デザインの物語:

多施設共同、プラセボ対照、無作為化、二重盲検。 被験者は 12 の臨床センターで募集され、2 mg/kg/日のシクロホスファミドまたはプラセボに無作為に割り当てられます。 肺の評価のためのフォローアップ来院は、治療後 2 年間 3 か月ごとに行われます。 患者がシクロホスファミド治療に失敗した場合、残りの24か月の試験ではアザチオプリンが提供されます。 研究の主要評価項目は、12か月の治療終了時の努力肺活量の変化です。 副次評価項目には、生活の質、活動性、呼吸困難指数、一酸化炭素拡散能力などが含まれます。 募集は 2003 年 12 月に終了します。