Sklerodermi lungsjukdom (SLS)

BAKGRUND:

Systemisk skleros är en bindvävssjukdom av okänd etiologi som kännetecknas av mikrovaskulär skada och överdriven fibros i huden och inälvorna. I USA diagnostiseras 5 000 till 10 000 nya fall årligen. Ungefär 80 procent av dessa personer kommer så småningom att utveckla en viss grad av lungpåverkan, och restriktiv lungsjukdom (interstitiell fibros) är nu den främsta orsaken till sjuklighet och dödlighet vid systemisk skleros. En inflammatorisk alveolit ​​tros vara föregångaren till interstitiell lungfibros vid systemisk skleros. En effektiv behandling för SSc interstitiell lungsjukdom har ännu inte identifierats. Cyklofosfamid (CYC) används redan i stor utsträckning av reumatologer som desperat vill göra något för att stoppa snabbt minskande lungfunktion hos SSC-patienter. Tiden är alltså mogen för att utföra en placebokontrollerad prövning av CYC vid denna sjukdom.

Pulmonell sklerodermi drabbar alla raser och är vanligast bland kvinnor under deras barnafödande, barnuppfostran och arbetsår. Ett positivt resultat av denna studie, som visar att oral cyklofosfamid har en gynnsam effekt på lungfibros, skulle vara av stor betydelse genom att erbjuda en vetenskaplig grund för behandling. På samma sätt skulle ett negativt resultat, som inte visar någon nytta av cyklofosfamidterapi, också vara viktigt för att undvika farlig och dyr behandling som nu används i stor utsträckning.

DESIGNBERÄTTELSE:

Multicenter, placebokontrollerad, randomiserad, dubbelblind. Försökspersoner rekryteras vid 12 kliniska centra och randomiseras till 2 mg/kg/dag av cyklofosfamid eller placebo. Uppföljningsbesök för lungbedömning sker var tredje månad i två år efter behandling. Om patienter misslyckas med cyklofosfamidbehandlingen kommer de att erbjudas azatioprin under resten av prövningen på 24 månader. Studiens primära effektmått är förändring i forcerad vitalkapacitet i slutet av 12 månaders behandling. Sekundära effektmått inkluderar livskvalitet, aktivitet och dyspné-index samt kolmonoxiddiffunderande förmåga. Rekryteringen avslutas i december 2003.