Sklerodermi lungesygdom (SLS)

BAGGRUND:

Systemisk sklerose er en bindevævssygdom af ukendt ætiologi karakteriseret ved mikrovaskulær skade og overdreven fibrose af hud og indvolde. I USA diagnosticeres 5.000 til 10.000 nye tilfælde årligt. Omtrent 80 procent af disse personer vil i sidste ende udvikle en vis grad af lungepåvirkning, og restriktiv lungesygdom (interstitiel fibrose) er nu den førende årsag til sygelighed og dødelighed i systemisk sklerose. En inflammatorisk alveolitis menes at være forløberen for interstitiel lungefibrose ved systemisk sklerose. En effektiv behandling for SSc interstitiel lungesygdom er endnu ikke identificeret. Cyclophosphamid (CYC) bliver allerede meget brugt af reumatologer, der er desperate efter at gøre noget for at standse hurtigt faldende lungefunktion hos SSC-patienter. Tiden er således moden til at udføre et placebokontrolleret forsøg med CYC i denne sygdom.

Lungesklerodermi rammer alle racer og er mest udbredt blandt kvinder i deres føde-, børneopdragelses- og arbejdsår. Et positivt resultat af dette forsøg, der viser, at oral cyclophosphamid har en gavnlig effekt på lungefibrose, ville være af stor betydning ved at tilbyde et videnskabeligt grundlag for behandling. På samme måde ville et negativt resultat, der ikke viser nogen fordel ved cyclophosphamidterapi, også være vigtigt for at undgå farlig og dyr behandling, som nu bliver brugt i vid udstrækning.

DESIGN FORTÆLLING:

Multicenter, placebokontrolleret, randomiseret, dobbeltblind. Forsøgspersoner rekrutteres på 12 kliniske centre og randomiseres til 2 mg/kg/dag af cyclophosphamid eller placebo. Opfølgningsbesøg til lungevurderinger finder sted hver tredje måned i to år efter behandlingen. Hvis patienter mislykkes med cyclophosphamidbehandlingen, vil de blive tilbudt azathioprin i resten af ​​forsøget på 24 måneder. Studiets primære endepunkt er ændring i tvungen vital kapacitet ved afslutningen af ​​12 måneders behandling. Sekundære endepunkter inkluderer livskvalitet, aktivitet og dyspnø-indekser og kulilte-diffunderende kapacitet. Ansættelse slutter i december 2003.