硬皮病肺病 (SLS)

背景：

系统性硬化症是一种病因不明的结缔组织病，其特征是微血管损伤以及皮肤和内脏的过度纤维化。 在美国，每年诊断出 5,000 至 10,000 例新病例。 这些人中大约 80% 最终会出现一定程度的肺部受累，限制性肺病（间质性纤维化）现在是系统性硬化症发病率和死亡率的主要原因。 炎症性肺泡炎被认为是系统性硬化症中间质性肺纤维化的先兆。 尚未确定 SSc 间质性肺病的有效治疗方法。 环磷酰胺 (CYC) 已被迫切希望采取措施阻止 SSC 患者肺功能迅速下降的风湿病学家广泛使用。 因此，在这种疾病中进行 CYC 安慰剂对照试验的时机已经成熟。

肺硬皮病侵袭所有种族，在生育、育儿和工作期间的女性中最为普遍。 该试验的积极结果表明口服环磷酰胺对肺纤维化具有有益作用，为治疗提供科学依据将具有重要意义。 同样，证明环磷酰胺治疗无益处的阴性结果对于避免现在广泛使用的危险且昂贵的治疗也很重要。

设计叙述：

多中心、安慰剂对照、随机、双盲。 在 12 个临床中心招募受试者并随机分配至 2 mg/kg/天的环磷酰胺或安慰剂。 治疗后两年内每三个月进行一次肺部评估随访。 如果患者未能通过环磷酰胺治疗，他们将在 24 个月试验的剩余时间内接受硫唑嘌呤。 该研究的主要终点是 12 个月治疗结束时用力肺活量的变化。 次要终点包括生活质量、活动和呼吸困难指数，以及一氧化碳扩散能力。 招聘于 2003 年 12 月结束。