Sklerodermie plicní onemocnění (SLS)

POZADÍ:

Systémová skleróza je onemocnění pojivové tkáně neznámé etiologie charakterizované mikrovaskulárním poškozením a nadměrnou fibrózou kůže a vnitřností. Ve Spojených státech je ročně diagnostikováno 5 000 až 10 000 nových případů. Přibližně u 80 procent těchto osob se nakonec vyvine určitý stupeň plicního postižení a restriktivní plicní onemocnění (intersticiální fibróza) je nyní hlavní příčinou morbidity a mortality u systémové sklerózy. Zánětlivá alveolitida je považována za prekurzor intersticiální plicní fibrózy u systémové sklerózy. Účinná léčba intersticiálního plicního onemocnění SSc dosud nebyla identifikována. Cyklofosfamid (CYC) je již široce používán revmatology, kteří zoufale chtějí udělat něco pro zastavení rychle klesající plicní funkce u pacientů s SSC. Nastal tedy čas provést placebem kontrolovanou studii CYC u této choroby.

Plicní sklerodermie postihuje všechny rasy a je nejrozšířenější mezi ženami během jejich porodu, výchovy dětí a pracovních let. Pozitivní výsledek této studie, který by prokázal, že perorální cyklofosfamid má příznivý účinek na plicní fibrózu, by byl velmi důležitý, protože by nabídl vědecký základ pro léčbu. Podobně negativní výsledek, který by neprokázal žádný přínos z terapie cyklofosfamidem, by byl také důležitý pro zamezení rizikové a drahé terapie, která je nyní široce používána.

DESIGNOVÝ PŘÍBĚH:

Multicentrická, placebem kontrolovaná, randomizovaná, dvojitě zaslepená. Subjekty jsou rekrutovány ve 12 klinických centrech a randomizovány do 2 mg/kg/den cyklofosfamidu nebo placeba. Následné návštěvy za účelem vyšetření plic se konají každé tři měsíce po dobu dvou let po léčbě. Pokud u pacientů selže léčba cyklofosfamidem, bude jim nabídnut azathioprin po zbytek 24měsíční studie. Primárním cílovým parametrem studie je změna usilovné vitální kapacity na konci 12 měsíců léčby. Sekundární cílové parametry zahrnují kvalitu života, aktivitu a indexy dušnosti a kapacitu difuze oxidu uhelnatého. Nábor končí v prosinci 2003.