피부경화증 폐질환 (SLS)

배경:

전신 경화증은 미세혈관 손상과 피부 및 내장의 과도한 섬유화를 특징으로 하는 원인 불명의 결합 조직 질환입니다. 미국에서는 매년 5,000~10,000건의 새로운 사례가 진단됩니다. 이 사람들의 약 80%는 결국 어느 정도의 폐 침범을 일으키고 제한성 폐 질환(간질 섬유증)은 현재 전신 경화증의 이환율과 사망률의 주요 원인입니다. 염증성 폐포염은 전신 경화증에서 간질성 폐 섬유증의 전조로 생각됩니다. SSc 간질성 폐 질환에 대한 효과적인 치료법은 아직 확인되지 않았습니다. 사이클로포스파미드(CYC)는 SSC 환자의 급속한 폐 기능 저하를 막기 위해 필사적으로 류마티스 전문의가 이미 널리 사용하고 있습니다. 따라서, 이 질병에서 CYC의 위약 대조 시험을 수행할 시간이 무르익었습니다.

폐경피증은 모든 인종에 영향을 미치며 출산, 육아 및 근로 기간 동안 여성에게 가장 많이 발생합니다. 경구용 시클로포스파미드가 폐 섬유증에 유익한 효과가 있음을 입증하는 이 실험의 긍정적인 결과는 치료를 위한 과학적 근거를 제공함으로써 매우 중요할 것입니다. 유사하게, 시클로포스파마이드 요법의 이점이 없음을 입증하는 음성 결과도 현재 널리 사용되고 있는 위험하고 값비싼 요법을 피하는 데 중요할 것입니다.

디자인 내러티브:

다기관, 위약 대조, 무작위, 이중 맹검. 피험자는 12개 임상 센터에서 모집되고 2mg/kg/일의 시클로포스파미드 또는 위약으로 무작위 배정됩니다. 폐 평가를 위한 후속 방문은 치료 후 2년 동안 3개월마다 이루어집니다. 환자가 시클로포스파미드 치료에 실패하면 나머지 24개월 시험 기간 동안 아자티오프린이 제공됩니다. 연구의 1차 종료점은 치료 12개월 종료 시 강제 폐활량의 변화입니다. 이차 평가변수에는 삶의 질, 활동, 호흡곤란 지수, 일산화탄소 확산 능력이 포함됩니다. 채용은 2003년 12월에 종료됩니다.