Sklerodermi lungesykdom (SLS)

BAKGRUNN:

Systemisk sklerose er en bindevevssykdom av ukjent etiologi preget av mikrovaskulær skade og overdreven fibrose i huden og innvollene. I USA diagnostiseres 5 000 til 10 000 nye tilfeller årlig. Omtrent 80 prosent av disse personene vil etter hvert utvikle en viss grad av lungepåvirkning, og restriktiv lungesykdom (interstitiell fibrose) er nå den ledende årsaken til sykelighet og dødelighet ved systemisk sklerose. En inflammatorisk alveolitt antas å være forløperen til interstitiell lungefibrose ved systemisk sklerose. En effektiv behandling for SSc interstitiell lungesykdom har ennå ikke blitt identifisert. Cyklofosfamid (CYC) blir allerede mye brukt av revmatologer som er desperate etter å gjøre noe for å stoppe raskt fallende lungefunksjon hos SSC-pasienter. Dermed er tiden moden for å utføre en placebokontrollert studie av CYC ved denne sykdommen.

Lungesklerodermi rammer alle raser og er mest utbredt blant kvinner i løpet av deres føde-, barneoppdragelses- og arbeidsår. Et positivt resultat av denne studien, som viser at oral cyklofosfamid har en gunstig effekt på lungefibrose, vil være av stor betydning ved å tilby et vitenskapelig grunnlag for behandling. På samme måte vil et negativt resultat, som ikke viser noen fordel ved cyklofosfamidbehandling, også være viktig for å unngå farlig og kostbar behandling som nå brukes mye.

DESIGN NARRATIV:

Multisenter, placebokontrollert, randomisert, dobbeltblind. Forsøkspersonene rekrutteres ved 12 kliniske sentre og randomiseres til 2 mg/kg/dag med cyklofosfamid eller placebo. Oppfølgingsbesøk for lungevurderinger skjer hver tredje måned i to år etter behandling. Hvis pasienter mislykkes med cyklofosfamidbehandlingen, vil de bli tilbudt azatioprin for resten av den 24 måneder lange studien. Det primære endepunktet for studien er endring i tvungen vitalkapasitet ved slutten av 12 måneders behandling. Sekundære endepunkter inkluderer livskvalitet, aktivitet og dyspné-indekser, og karbonmonoksiddiffunderende kapasitet. Rekrutteringen avsluttes i desember 2003.