Choroba płuc twardziny (SLS)

TŁO:

Twardzina układowa jest chorobą tkanki łącznej o nieznanej etiologii, charakteryzującą się uszkodzeniem mikronaczyń oraz nadmiernym włóknieniem skóry i wnętrzności. W Stanach Zjednoczonych co roku diagnozuje się od 5 000 do 10 000 nowych przypadków. Około 80 procent tych osób ostatecznie rozwinie pewien stopień zajęcia płuc, a restrykcyjna choroba płuc (zwłóknienie śródmiąższowe) jest obecnie główną przyczyną zachorowalności i śmiertelności w twardzinie układowej. Uważa się, że zapalenie pęcherzyków płucnych jest prekursorem śródmiąższowego zwłóknienia płuc w twardzinie układowej. Skuteczne leczenie śródmiąższowej choroby płuc SSc nie zostało jeszcze zidentyfikowane. Cyklofosfamid (CYC) jest już szeroko stosowany przez reumatologów, którzy desperacko chcą zrobić coś, aby zatrzymać szybko pogarszającą się czynność płuc u pacjentów z SSC. Zatem nadszedł czas, aby przeprowadzić kontrolowane placebo badanie CYC w tej chorobie.

Twardzina płuc dotyka wszystkich ras i jest najbardziej rozpowszechniona wśród kobiet w wieku rozrodczym, wychowującym dzieci i pracującym. Pozytywny wynik tego badania, wykazujący, że doustny cyklofosfamid ma korzystny wpływ na zwłóknienie płuc, miałby ogromne znaczenie, oferując naukowe podstawy leczenia. Podobnie negatywny wynik, wykazujący brak korzyści z leczenia cyklofosfamidem, byłby również ważny dla uniknięcia niebezpiecznej i kosztownej terapii, która jest obecnie szeroko stosowana.

NARRACJA PROJEKTOWA:

Wieloośrodkowe, kontrolowane placebo, randomizowane, podwójnie ślepe. Pacjenci są rekrutowani w 12 ośrodkach klinicznych i losowo przydzielani do grupy otrzymującej 2 mg/kg/dzień cyklofosfamidu lub placebo. Wizyty kontrolne w celu oceny płuc odbywają się co trzy miesiące przez dwa lata po leczeniu. Jeśli pacjentom nie powiedzie się leczenie cyklofosfamidem, przez pozostałą część 24-miesięcznego badania zostanie im zaoferowana azatiopryna. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania była zmiana natężonej pojemności życiowej pod koniec 12-miesięcznego leczenia. Drugorzędowe punkty końcowe obejmują wskaźniki jakości życia, aktywności i duszności oraz zdolność rozpraszania tlenku węgla. Rekrutacja kończy się w grudniu 2003 r.