ドナー骨髄移植を受ける重度の複合免疫不全患者の治療におけるシクロスポリンおよびミコフェノール酸モフェチルによる全身照射
2019年7月26日 更新者：Fred Hutchinson Cancer Center
同種骨髄およびシクロスポリンおよびミコフェノール酸モフェチルによる移植後免疫抑制を使用した重度の複合免疫不全症患者における混合造血キメリズムの誘導
このパイロット臨床試験では、ドナー骨髄移植を受けている重症複合免疫不全症 (SCID) 患者の治療において、全身照射に続いてシクロスポリンとミコフェノール酸モフェチルを研究しています。
ドナーの骨髄移植の前に、患者の幹細胞とほぼ一致する幹細胞を使用して全身照射 (TBI) を行うと、異常細胞の増殖を止めるのに役立ちます。
また、患者の免疫系がドナーの幹細胞を拒絶するのを止めることもできます。
提供された幹細胞は、患者の免疫細胞と混ざり合い、残っている異常な細胞を破壊するのに役立ちます.
ドナーから移植された細胞が、体の正常な細胞に対して免疫反応を起こすこともあります。
移植後にシクロスポリンとミコフェノール酸モフェチルを投与すると、これを防ぐことができます。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
主な目的:
I. 重度の複合免疫不全症候群の患者において、非致死的コンディショニングレジメンを使用して、部分リンパ球キメリズム (1 ～ 95% のドナー分化 [CD]3+ 細胞) を安全に確立すること。
Ⅱ． 免疫不全疾患患者における非致死的コンディショニング療法後の免疫再構築の動態を定義すること。
概要：
患者は、-3～100 日目にシクロスポリンを経口 (PO) または静脈内 (IV) に投与され、その後 180 日目まで漸減し、ミコフェノール酸モフェチルを 0 ～ 40 日目に PO または IV 投与し、許容できない毒性がなければ 96 日目まで漸減する。 血縁関係のないドナーレシピエントも 0 日目に TBI を受けます。患者は 0 日目に骨髄移植を受けます。
研究治療の完了後、患者は6か月後に追跡され、その後5年間毎年追跡されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
重度の複合免疫不全症候群の患者：
Bリンパ球の存在を伴うSCID
- X連鎖SCID（Bリンパ球の存在）
- 常染色体劣性SCID
重度の複合免疫不全症候群の患者：
- Tリンパ球およびBリンパ球が存在しないSCID
重度の複合免疫不全症候群の患者：
プリン代謝産物欠乏症、プリン代謝産物の欠乏症
- アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症
- プリンヌクレオシドホスホリラーゼ（PNP）欠損症
- ドナー: ヒト白血球抗原 (HLA) であり、少なくとも 1 つのハプロタイプで遺伝子型が同一であり、HLA-A、B、C の血清学的タイピング、および DRB1 と DQB1 の対立遺伝子レベルで遺伝子型または表現型が同一である関連ドナー。兄弟以外の関連ドナーは、HLA-A、B、および C (ドナー選択時に利用可能な最高の解像度) と、デオキシリボ核酸 (DNA) タイピングによる DRB1 および DQB1 で一致する必要があります。 HLAが同一の兄弟姉妹が複数いる場合は、最も古い正常なドナーが優先されます
- ドナー：ドナー選択時に日常的に利用可能な最高解像度でのDNAタイピングにより、HLA-A、B、C、DRB1、およびDQB1が将来的に一致する血縁関係のないドナー。高解像度タイピングで定義されているように、HLA-A、B、または C には単一の対立遺伝子不一致のみが許可されます。
除外基準:
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）などのウイルス関連T細胞免疫不全疾患の患者
- -生存を30日未満に制限する他の疾患または臓器機能不全の患者
- ドナー：一卵性双生児
- ドナー: 妊娠
- ドナー: HIV血清陽性
- DONOR: 陽性の抗ドナー細胞傷害性クロスマッチは、絶対的なドナー除外です
- ドナー: 移植片拒絶ベクターのミスマッチ対立遺伝子でホモ接合性の患者とドナーのペアは、2 HLA 対立遺伝子ミスマッチと見なされます。つまり、患者は A*0201 であり、このタイプのミスマッチは許可されません。
- ドナー：生後6ヶ月未満、75歳以上
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療（シクロスポリン、ミコフェノール酸モフェチル、移植）
患者は、-3～100 日目にシクロスポリンの PO または IV を受け、その後 180 日目まで漸減し、ミコフェノール酸モフェチルを 0 ～ 40 日目に PO または IV し、許容できない毒性がなければ 96 日目まで漸減する。
血縁関係のないドナーレシピエントも 0 日目に TBI を受けます。患者は 0 日目に骨髄移植を受けます。
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相関研究
TBIを受ける
他の名前：
与えられた PO または IV
他の名前：
同種骨髄移植を受ける
他の名前：
与えられた PO または IV
他の名前：
非骨髄破壊的同種造血幹細胞移植を受ける
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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免疫不全疾患の小児患者集団における混合造血キメリズム
時間枠：5年まで
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非致死的コンディショニングレジメンが、死亡率に悪影響を与えることなく、免疫不全疾患の小児患者集団に混合造血キメリズムを首尾よく誘発できるかどうかが確立されます。
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5年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
1997年8月11日
一次修了 (実際)
2011年10月25日
研究の完了 (実際)
2018年12月26日
試験登録日
最初に提出
2001年1月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2001年1月5日
最初の投稿 (見積もり)
2001年1月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年7月26日
最終確認日
2019年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1227.00 (他の：Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
- P30CA015704 (米国 NIH グラント/契約)
- P01HL036444 (米国 NIH グラント/契約)
- NCI-2010-02045 (レジストリ：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
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