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Irradiación corporal total seguida de ciclosporina y micofenolato de mofetilo en el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia combinada grave sometidos a trasplante de médula ósea de donante

26 de julio de 2019 actualizado por: Fred Hutchinson Cancer Center

Inducción de quimerismo hematopoyético mixto en pacientes con trastornos de inmunodeficiencia combinados graves utilizando médula ósea alogénica e inmunosupresión postrasplante con ciclosporina y micofenolato mofetilo

Este ensayo clínico piloto estudia la irradiación corporal total seguida de ciclosporina y mofetil micofenolato en el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia combinada grave (SCID) que se someten a un trasplante de médula ósea de donante. Administrar irradiación corporal total (TBI, por sus siglas en inglés) antes de un trasplante de médula ósea de un donante usando células madre que se asemejan mucho a las células madre del paciente, ayuda a detener el crecimiento de células anormales. También puede impedir que el sistema inmunitario del paciente rechace las células madre del donante. Las células madre donadas pueden mezclarse con las células inmunitarias del paciente y ayudar a destruir las células anormales restantes. A veces, las células trasplantadas de un donante también pueden generar una respuesta inmunitaria contra las células normales del cuerpo. Administrar ciclosporina y micofenolato mofetilo después del trasplante puede evitar que esto suceda.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Para establecer de forma segura el quimerismo linfoide parcial (1-95 % de grupos de donantes de células de diferenciación [CD]3+) usando un régimen de acondicionamiento no letal en pacientes con síndrome de inmunodeficiencia combinada grave.

II. Definir la cinética de la reconstitución inmune después de un régimen de acondicionamiento no letal en pacientes con enfermedades de inmunodeficiencia.

DESCRIBIR:

Los pacientes reciben ciclosporina por vía oral (PO) o intravenosa (IV) en los días -3 a 100 seguidos de una reducción gradual hasta el día 180 y micofenolato de mofetilo VO o IV en los días 0-40 con una reducción gradual hasta el día 96 en ausencia de toxicidad inaceptable. Los receptores de donantes no emparentados también se someten a TBI el día 0. Los pacientes se someten a un trasplante de médula ósea el día 0.

Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento de los pacientes a los 6 meses y luego anualmente durante 5 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con síndrome de inmunodeficiencia combinada grave:

    • SCID con presencia de linfocitos B

      • SCID ligada al X (presencia de linfocitos B)
      • SCID autosómico recesivo

  • Pacientes con síndrome de inmunodeficiencia combinada grave:

    • SCID con ausencia de linfocitos T y B

  • Pacientes con síndrome de inmunodeficiencia combinada grave:

    • Deficiencias de metabolitos de purina, deficiencias de los metabolitos de purina

      • Deficiencia de adenosina desaminasa (ADA)
      • Deficiencia de purina nucleósido fosforilasa (PNP)
  • DONANTE: donante emparentado que es genotípicamente idéntico al antígeno leucocitario humano (HLA) en al menos un haplotipo y puede ser genotípica o fenotípicamente idéntico para la tipificación serológica de HLA-A, B, C y en el nivel de alelo para DRB1 y DQB1; los donantes emparentados que no sean hermanos deben ser compatibles en HLA-A, B y C (a la resolución más alta disponible en el momento de la selección del donante) y en DRB1 y DQB1 por tipificación de ácido desoxirribonucleico (ADN); si hay más de un hermano HLA idéntico disponible, se dará prioridad al donante normal de mayor edad
  • DONANTE: Donantes no emparentados que son compatibles prospectivamente para HLA-A, B, C, DRB1 y DQB1 por tipificación de ADN a la resolución más alta disponible de forma rutinaria en el momento de la selección del donante; solo se permitirá una disparidad de un solo alelo para HLA-A, B o C según lo definido por la tipificación de alta resolución

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con trastornos de inmunodeficiencia de células T asociados con virus, como el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Pacientes con otra enfermedad o disfunción orgánica que limitaría la supervivencia a menos de 30 días
  • DONANTE: Gemelo idéntico
  • DONANTE: Embarazo
  • DONANTE: VIH seropositivo
  • DONANTE: Una compatibilidad cruzada citotóxica anti-donante positiva es la exclusión absoluta del donante
  • DONANTE: los pares de pacientes y donantes homocigóticos en un alelo no coincidente en el vector de rechazo del injerto se consideran dos alelos no coincidentes de HLA, es decir, el paciente es A*0201, y este tipo de desajuste no está permitido
  • DONANTE: < 6 meses, > 75 años

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Tratamiento (ciclosporina, micofenolato mofetilo, trasplante)
Los pacientes reciben ciclosporina PO o IV los días -3 a 100 seguidos de una reducción gradual hasta el día 180 y micofenolato de mofetil PO o IV los días 0-40 con una disminución gradual hasta el día 96 en ausencia de toxicidad inaceptable. Los receptores de donantes no emparentados también se someten a TBI el día 0. Los pacientes se someten a un trasplante de médula ósea el día 0.
Otro: Análisis de biomarcadores de laboratorio
Estudios correlativos
Radiación: Irradiación de cuerpo total
Someterse a TBI
Otros nombres:
  • Irradiación corporal total
  • Irradiación de cuerpo entero
Droga: Micofenolato de mofetilo
Dado PO o IV
Otros nombres:
  • Cellcept
  • Dos hombres y una mujer
Procedimiento: Trasplante alogénico de médula ósea
Someterse a un trasplante alogénico de médula ósea
Otros nombres:
  • Allo BMT
  • TMO alogénico
Droga: Ciclosporina
Dado PO o IV
Otros nombres:
  • 27-400
  • Sandimmune
  • Ciclosporina
  • CSA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Sandimmun
  • Ciclosporina A
  • OL 27-400
  • SangCya
Procedimiento: Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas no mieloablativo
Someterse a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas no mieloablativo
Otros nombres:
  • NST
  • Trasplante alogénico no mieloablativo
  • Trasplante de células madre no mieloablativo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Quimerismo hematopoyético mixto en una población de pacientes pediátricos con enfermedades de inmunodeficiencia
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Se establecerá si un régimen de acondicionamiento no letal puede inducir con éxito el quimerismo hematopoyético mixto en una población de pacientes pediátricos con enfermedades de inmunodeficiencia, sin efectos adversos sobre la mortalidad.
Hasta 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Fred Hutchinson Cancer Center

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

11 de agosto de 1997

Finalización primaria (ACTUAL)

25 de octubre de 2011

Finalización del estudio (ACTUAL)

26 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de enero de 2001

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de enero de 2001

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

8 de enero de 2001

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

29 de julio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de julio de 2019

Última verificación

1 de julio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1227.00 (OTRO: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • P01HL036444 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • NCI-2010-02045 (REGISTRO: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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