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Irradiation corporelle totale suivie de cyclosporine et de mycophénolate mofétil dans le traitement de patients atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère subissant une greffe de moelle osseuse de donneur

26 juillet 2019 mis à jour par: Fred Hutchinson Cancer Center

Induction d'un chimérisme hématopoïétique mixte chez des patients atteints de troubles d'immunodéficience combinés sévères à l'aide d'une moelle osseuse allogénique et d'une immunosuppression post-transplantation avec de la cyclosporine et du mycophénolate mofétil

Cet essai clinique pilote étudie l'irradiation corporelle totale suivie de cyclosporine et de mycophénolate mofétil dans le traitement de patients atteints d'immunodéficience combinée sévère (SCID) subissant une greffe de moelle osseuse de donneur. Donner une irradiation corporelle totale (TBI) avant une greffe de moelle osseuse d'un donneur en utilisant des cellules souches qui correspondent étroitement aux cellules souches du patient, aide à arrêter la croissance des cellules anormales. Cela peut également empêcher le système immunitaire du patient de rejeter les cellules souches du donneur. Les cellules souches données peuvent se mélanger aux cellules immunitaires du patient et aider à détruire toutes les cellules anormales restantes. Parfois, les cellules transplantées d'un donneur peuvent également produire une réponse immunitaire contre les cellules normales du corps. L'administration de cyclosporine et de mycophénolate mofétil après la greffe peut empêcher que cela se produise.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIFS PRINCIPAUX:

I. Établir en toute sécurité un chimérisme lymphoïde partiel (1 à 95 % de cellules de différenciation [CD]3+ du donneur) en utilisant un régime de conditionnement non létal chez les patients atteints d'un syndrome d'immunodéficience combinée sévère.

II. Définir la cinétique de reconstitution immunitaire après un régime de conditionnement non létal chez les patients atteints de maladies d'immunodéficience.

CONTOUR:

Les patients reçoivent de la cyclosporine par voie orale (PO) ou intraveineuse (IV) des jours -3 à 100 suivi d'une diminution jusqu'au jour 180 et du mycophénolate mofétil PO ou IV des jours 0 à 40 avec une diminution jusqu'au jour 96 en l'absence de toxicité inacceptable. Les receveurs de donneurs non apparentés subissent également un TBI au jour 0. Les patients subissent une greffe de moelle osseuse au jour 0.

Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis à 6 mois, puis annuellement pendant 5 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints du syndrome d'immunodéficience combinée sévère :

    • SCID avec présence de lymphocytes B

      • SCID lié à l'X (présence de lymphocytes B)
      • SCID autosomique récessif

  • Patients atteints du syndrome d'immunodéficience combinée sévère :

    • SCID avec absence de lymphocytes T et B

  • Patients atteints du syndrome d'immunodéficience combinée sévère :

    • Carences en métabolites puriques, carences en métabolites puriques

      • Déficit en adénosine désaminase (ADA)
      • Déficit en purine nucléoside phosphorylase (PNP)
  • DONATEUR : Donneur apparenté qui est un antigène leucocytaire humain (HLA) génotypiquement identique au moins à un haplotype et pouvant être génotypiquement ou phénotypiquement identique pour le typage sérologique pour HLA-A, B, C, et au niveau allélique pour DRB1 et DQB1 ; les donneurs apparentés autres que les frères et sœurs doivent être appariés au HLA-A, B et C (à la plus haute résolution disponible au moment de la sélection du donneur) et au DRB1 et DQB1 par typage de l'acide désoxyribonucléique (ADN) ; si plusieurs frères et sœurs HLA-identiques sont disponibles, la priorité sera donnée au donneur normal le plus âgé
  • DONATEUR : Donneurs non apparentés qui sont prospectivement appariés pour HLA-A, B, C, DRB1 et DQB1 par typage ADN à la résolution la plus élevée disponible en routine au moment de la sélection du donneur ; une seule disparité d'allèle sera autorisée pour HLA-A, B ou C tel que défini par un typage à haute résolution

Critère d'exclusion:

  • Patients atteints de troubles d'immunodéficience virale à cellules T, tels que le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Patients atteints d'une autre maladie ou d'un dysfonctionnement d'organe qui limiterait la survie à moins de 30 jours
  • DONNEUR : Jumeau identique
  • DONATEUR : Grossesse
  • DONNEUR : séropositif au VIH
  • DONATEUR : Une compatibilité croisée cytotoxique anti-donneur positive est une exclusion absolue du donneur
  • DONATEUR : les paires patient et donneur homozygotes à un allèle non concordant dans le vecteur de rejet de greffe sont considérées comme une non-concordance d'allèle à deux HLA, c'est-à-dire que le patient est A*0201, et ce type de non-concordance n'est pas autorisé
  • DONATEUR : < 6 mois, > 75 ans

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Traitement (cyclosporine, mycophénolate mofétil, greffe)
Les patients reçoivent de la cyclosporine PO ou IV des jours -3 à 100 suivi d'une diminution jusqu'au jour 180 et du mycophénolate mofétil PO ou IV des jours 0-40 avec une diminution jusqu'au jour 96 en l'absence de toxicité inacceptable. Les receveurs de donneurs non apparentés subissent également un TBI au jour 0. Les patients subissent une greffe de moelle osseuse au jour 0.
Autre: Analyse de biomarqueurs en laboratoire
Études corrélatives
Radiation: Irradiation totale du corps
Subir un TBI
Autres noms:
  • Irradiation corporelle totale
  • Irradiation du corps entier
Médicament: Mycophénolate mofétil
Donné PO ou IV
Autres noms:
  • Cellcept
  • MMF
Procédure: Greffe allogénique de moelle osseuse
Subir une allogreffe de moelle osseuse
Autres noms:
  • Allo BMT
  • BMT allogénique
Médicament: Ciclosporine
Donné PO ou IV
Autres noms:
  • 27-400
  • Immunisé contre le sable
  • Ciclosporine
  • CSA
  • Néoral
  • Gengraf
  • Sandimmun
  • Ciclosporine A
  • OL 27-400
  • SangCya
Procédure: Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques non myéloablatives
Subir une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques non myéloablatives
Autres noms:
  • NST
  • Greffe allogénique non myéloablative
  • Transplantation de cellules souches non myéloablatives

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Chimérisme hématopoïétique mixte dans une population de patients pédiatriques atteints de maladies d'immunodéficience
Délai: Jusqu'à 5 ans
Il sera établi si un régime de conditionnement non létal peut induire avec succès un chimérisme hématopoïétique mixte dans une population de patients pédiatriques atteints de maladies d'immunodéficience, sans effets indésirables sur la mortalité.
Jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fred Hutchinson Cancer Center

Collaborateurs

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

11 août 1997

Achèvement primaire (RÉEL)

25 octobre 2011

Achèvement de l'étude (RÉEL)

26 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 janvier 2001

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2001

Première publication (ESTIMATION)

8 janvier 2001

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

29 juillet 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2019

Dernière vérification

1 juillet 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1227.00 (AUTRE: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • P01HL036444 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • NCI-2010-02045 (ENREGISTREMENT: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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