Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Teljes test besugárzása, amelyet ciklosporin és mikofenolát-mofetil követ olyan súlyos kombinált immunhiányos betegek kezelésében, akik donor csontvelő-átültetésen esnek át

2019. július 26. frissítette: Fred Hutchinson Cancer Center

Vegyes vérképzőszervi kimérizmus indukálása súlyos kombinált immunhiányos betegségekben szenvedő betegeknél allogén csontvelővel és transzplantáció utáni immunszuppresszióval ciklosporinnal és mikofenolát-mofetil-lel

Ez a kísérleti klinikai vizsgálat a teljes test besugárzását, majd a ciklosporint és a mikofenolát-mofetilt vizsgálja súlyos kombinált immunhiányos (SCID) betegek kezelésében, akik donor csontvelő-átültetésen estek át. A donor csontvelő-transzplantáció előtt a teljes test besugárzása (TBI) olyan őssejtek felhasználásával, amelyek szorosan illeszkednek a páciens őssejtjeihez, segít megállítani a kóros sejtek növekedését. Azt is megakadályozhatja, hogy a páciens immunrendszere kilökje a donor őssejtjeit. Az adományozott őssejtek keveredhetnek a páciens immunsejtjeivel, és segíthetnek elpusztítani a megmaradt abnormális sejteket. Néha a donortól származó transzplantált sejtek immunválaszt is kiválthatnak a szervezet normál sejtjei ellen. Ha a transzplantációt követően ciklosporint és mikofenolát-mofetilt adnak, ez megakadályozhatja ezt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES CÉLKITŰZÉSEK:

I. A részleges limfoid kimérizmus (1-95% differenciálódó [CD]3+ sejtek donorcsoportja) biztonságos megállapítása nem letális kondicionáló kezeléssel súlyos kombinált immunhiányos szindrómában szenvedõ betegeknél.

II. Az immunhiányos betegségekben szenvedő betegek immunrekonstitúciójának kinetikájának meghatározása nem halálos kondicionáló kezelést követően.

VÁZLAT:

A betegek ciklosporint kapnak orálisan (PO) vagy intravénásan (IV) a -3. és 100. napon, majd csökkentik a 180. napig, és mikofenolát-mofetil PO-t vagy IV. A nem rokon donor recipiensek is TBI-n esnek át a 0. napon. A betegek csontvelő-transzplantáción esnek át a 0. napon.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket 6 hónaponként, majd évente 5 éven keresztül követik nyomon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • FELNŐTT
  • OLDER_ADULT
  • GYERMEK

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Súlyos kombinált immunhiányos szindrómában szenvedő betegek:

    • SCID B-limfociták jelenlétével

      • X-hez kötött SCID (B-limfociták jelenléte)
      • Autoszomális recesszív SCID

  • Súlyos kombinált immunhiányos szindrómában szenvedő betegek:

    • SCID T és B limfociták hiányával

  • Súlyos kombinált immunhiányos szindrómában szenvedő betegek:

    • Purin metabolit hiányosságok, purin metabolitok hiányosságai

      • Adenozin-deamináz (ADA) hiány
      • Purin nukleozid foszforiláz (PNP) hiány
  • DONOR: rokon donor, aki humán leukocita antigén (HLA) genotípusosan azonos legalább egy haplotípusban, és genotípusosan vagy fenotípusosan azonos lehet a HLA-A, B, C szerológiai tipizálására, valamint allélszinten a DRB1 és DQB1 esetében; a testvérektől eltérő rokon donorokat a HLA-A, B és C értékekben (a donorszelekció idején elérhető legmagasabb felbontáson), valamint a DRB1 és DQB1 értékekben dezoxiribonukleinsav (DNS) tipizálással kell egyeztetni; ha egynél több HLA-azonos testvér áll rendelkezésre, akkor a legidősebb normál donor élvez elsőbbséget
  • DONOR: nem rokon donorok, akik a donorkiválasztás időpontjában rutinszerűen elérhető legmagasabb felbontású DNS-tipizálás alapján HLA-A-, B-, C-, DRB1- és DQB1-típusúak. csak egyetlen alléleltérés megengedett a HLA-A, B vagy C esetében, a nagy felbontású tipizálás szerint

Kizárási kritériumok:

  • Vírussal összefüggő T-sejtes immunhiányos betegségekben, például humán immundeficiencia vírusban (HIV) szenvedő betegek
  • Más olyan betegségben vagy szervi működési zavarban szenvedő betegek, amelyek a túlélést 30 napnál rövidebbre korlátozzák
  • ADOMÁNYOZÓ: Egypetéjű iker
  • DONOR: Terhesség
  • DONOR: HIV szeropozitív
  • DONOR: A pozitív anti-donor citotoxikus keresztegyeztetés a donor abszolút kizárását jelenti
  • DONOR: A graft kilökődési vektorban nem egyező allélban homozigóta beteg és donor párok két-HLA allél eltérésnek minősülnek, azaz a beteg A*0201, és ez a fajta eltérés nem megengedett.
  • ADOMÁNYOZÓ: < 6 hónapos, > 75 éves

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Kezelés (ciklosporin, mikofenolát-mofetil, transzplantáció)
A betegek ciklosporint PO vagy IV kapnak a -3. és 100. napon, majd a 180. napig csökkentik a mikofenolát-mofetil PO vagy IV adagot a 0. és 40. napon, és a 96. napig csökkentik, elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A nem rokon donor recipiensek is TBI-n esnek át a 0. napon. A betegek csontvelő-transzplantáción esnek át a 0. napon.
Egyéb: Laboratóriumi biomarker elemzés
Korrelatív vizsgálatok
Sugárzás: Teljes test besugárzása
TBI-n kell átesni
Más nevek:
  • Teljes test besugárzása
Drog: Mikofenolát Mofetil
Adott PO vagy IV
Más nevek:
  • Cellcept
  • MMF
Eljárás: Allogén csontvelő-transzplantáció
Allogén csontvelő-átültetésen kell átesni
Más nevek:
  • Allo BMT
  • Allogén BMT
Drog: Ciklosporin
Adott PO vagy IV
Más nevek:
  • 27-400
  • Sandimmune
  • Ciklosporin
  • CsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Sandimmun
  • Ciklosporin A
  • OL 27-400
  • SangCya
Eljárás: Nem myeloablatív allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Nem myeloablatív allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáción kell átesni
Más nevek:
  • NST
  • Nem myeloablatív allogén transzplantáció
  • Nem myeloablatív őssejt-transzplantáció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vegyes hematopoietikus kimérizmus immunhiányos betegségben szenvedő gyermekbetegek populációjában
Időkeret: Akár 5 év
Meg fogjuk állapítani, hogy egy nem halálos kondicionáló kezelés sikeresen indukálhat-e vegyes hematopoietikus kimérizmust immunhiányos betegségben szenvedő gyermekpopulációban anélkül, hogy káros hatással lenne a mortalitásra.
Akár 5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Fred Hutchinson Cancer Center

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

1997. augusztus 11.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2011. október 25.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2018. december 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2001. január 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2001. január 5.

Első közzététel (BECSLÉS)

2001. január 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. július 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 26.

Utolsó ellenőrzés

2019. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1227.00 (EGYÉB: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • P01HL036444 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • NCI-2010-02045 (IKTATÓ HIVATAL: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Súlyos kombinált immunhiány

Klinikai vizsgálatok a Laboratóriumi biomarker elemzés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ethiopia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel