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Irradiazione total-body seguita da ciclosporina e micofenolato mofetile nel trattamento di pazienti con immunodeficienza combinata grave sottoposti a trapianto di midollo osseo da donatore

26 luglio 2019 aggiornato da: Fred Hutchinson Cancer Center

Induzione del chimerismo ematopoietico misto in pazienti con gravi disturbi da immunodeficienza combinata utilizzando midollo osseo allogenico e immunosoppressione post-trapianto con ciclosporina e micofenolato mofetile

Questo studio clinico pilota studia l'irradiazione totale del corpo seguita da ciclosporina e micofenolato mofetile nel trattamento di pazienti con immunodeficienza combinata grave (SCID) sottoposti a trapianto di midollo osseo da donatore. Dare l'irradiazione totale del corpo (TBI) prima di un trapianto di midollo osseo da donatore utilizzando cellule staminali che corrispondono strettamente alle cellule staminali del paziente, aiuta a fermare la crescita di cellule anomale. Può anche impedire al sistema immunitario del paziente di rigettare le cellule staminali del donatore. Le cellule staminali donate possono mescolarsi con le cellule immunitarie del paziente e aiutare a distruggere eventuali cellule anomale rimanenti. A volte le cellule trapiantate da un donatore possono anche produrre una risposta immunitaria contro le cellule normali del corpo. La somministrazione di ciclosporina e micofenolato mofetile dopo il trapianto può impedire che ciò accada.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Per stabilire in modo sicuro il chimerismo linfoide parziale (1-95% donatore cluster di differenziazione [CD] 3+ cellule) utilizzando un regime di condizionamento non letale in pazienti con sindrome da immunodeficienza combinata grave.

II. Definire la cinetica della ricostituzione immunitaria a seguito di un regime di condizionamento non letale in pazienti con malattie da immunodeficienza.

CONTORNO:

I pazienti ricevono ciclosporina per via orale (PO) o endovenosa (IV) nei giorni da -3 a 100, seguita da una riduzione graduale fino al giorno 180 e micofenolato mofetile PO o IV nei giorni 0-40 con una riduzione graduale fino al giorno 96 in assenza di tossicità inaccettabile. Anche i riceventi di donatori non imparentati subiscono trauma cranico il giorno 0. I pazienti vengono sottoposti a trapianto di midollo osseo il giorno 0.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti a 6 mesi e poi ogni anno per 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con sindrome da immunodeficienza combinata grave:

    • SCID con presenza di linfociti B

      • SCID legata all'X (presenza di linfociti B)
      • SCID autosomica recessiva

  • Pazienti con sindrome da immunodeficienza combinata grave:

    • SCID con assenza di linfociti T e B

  • Pazienti con sindrome da immunodeficienza combinata grave:

    • Carenze di metaboliti purinici, carenze dei metaboliti purinici

      • Carenza di adenosina deaminasi (ADA).
      • Deficit di purina nucleoside fosforilasi (PNP).
  • DONATORE: donatore correlato che è un antigene leucocitario umano (HLA) genotipicamente identico almeno per un aplotipo e può essere genotipicamente o fenotipicamente identico per la tipizzazione sierologica per HLA-A, B, C e a livello di alleli per DRB1 e DQB1; i donatori correlati diversi dai fratelli devono essere abbinati a HLA-A, B e C (alla massima risoluzione disponibile al momento della selezione del donatore) ea DRB1 e DQB1 mediante tipizzazione dell'acido desossiribonucleico (DNA); se è disponibile più di un fratello HLA-identico, la priorità sarà data al donatore normale più anziano
  • DONATORE: donatori non imparentati che sono abbinati in modo prospettico per HLA-A, B, C, DRB1 e DQB1 mediante tipizzazione del DNA alla massima risoluzione disponibile di routine al momento della selezione del donatore; sarà consentita una sola disparità allelica per HLA-A, B o C come definito dalla tipizzazione ad alta risoluzione

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con disturbi da immunodeficienza delle cellule T associati a virus, come il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Pazienti con altre malattie o disfunzioni d'organo che limiterebbero la sopravvivenza a meno di 30 giorni
  • DONATORE: gemello identico
  • DONATORE: Gravidanza
  • DONATORE: HIV sieropositivo
  • DONATORE: un cross match citotossico anti-donatore positivo è l'esclusione assoluta del donatore
  • DONATORE: le coppie di paziente e donatore omozigoti in corrispondenza di un allele non corrispondente nel vettore di rigetto del trapianto sono considerate una mancata corrispondenza di due alleli HLA, ovvero il paziente è A*0201 e questo tipo di mancata corrispondenza non è consentito
  • DONATORE: < 6 mesi, > 75 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Trattamento (ciclosporina, micofenolato mofetile, trapianto)
I pazienti ricevono ciclosporina PO o EV nei giorni da -3 a 100 seguita da una riduzione fino al giorno 180 e micofenolato mofetile PO o EV nei giorni 0-40 con una riduzione fino al giorno 96 in assenza di tossicità inaccettabile. Anche i riceventi di donatori non imparentati subiscono trauma cranico il giorno 0. I pazienti vengono sottoposti a trapianto di midollo osseo il giorno 0.
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
Studi correlati
Radiazione: Irradiazione totale del corpo
Sottoponiti a trauma cranico
Altri nomi:
  • Irradiazione corporea totale
  • Irradiazione di tutto il corpo
Droga: Micofenolato Mofetile
Dato PO o IV
Altri nomi:
  • Cellcept
  • MMF
Procedura: Trapianto Allogenico Di Midollo Osseo
Sottoponiti a trapianto allogenico di midollo osseo
Altri nomi:
  • Allo BMT
  • BMT allogenico
Droga: Ciclosporina
Dato PO o IV
Altri nomi:
  • 27-400
  • Sandimmune
  • Ciclosporina
  • Csa
  • Neorale
  • Gengraf
  • Sandimmun
  • Ciclosporina A
  • OL 27-400
  • SangCya
Procedura: Trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche non mieloablative
Sottoporsi a trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche non mieloablative
Altri nomi:
  • NST
  • Trapianto allogenico non mieloablativo
  • Trapianto di cellule staminali non mieloablative

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Chimerismo ematopoietico misto in una popolazione di pazienti pediatrici con malattie da immunodeficienza
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Verrà stabilito se un regime di condizionamento non letale può indurre con successo chimerismo emopoietico misto in una popolazione di pazienti pediatrici con malattie da immunodeficienza, senza effetti negativi sulla mortalità.
Fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

11 agosto 1997

Completamento primario (EFFETTIVO)

25 ottobre 2011

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

26 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 gennaio 2001

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2001

Primo Inserito (STIMA)

8 gennaio 2001

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

29 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1227.00 (ALTRO: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • P01HL036444 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NCI-2010-02045 (REGISTRO: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Immunodeficienza combinata grave

Prove cliniche su Analisi dei biomarcatori di laboratorio

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