Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Helkroppsstrålning följt av cyklosporin och mykofenolatmofetil vid behandling av patienter med svår kombinerad immunbrist som genomgår benmärgstransplantation från donator

26 juli 2019 uppdaterad av: Fred Hutchinson Cancer Center

Induktion av blandad hematopoetisk chimerism hos patienter med allvarliga kombinerade immunbriststörningar som använder allogen benmärg och immunsuppression efter transplantation med cyklosporin och mykofenolatmofetil

Denna kliniska pilotstudie studerar bestrålning av hela kroppen följt av cyklosporin och mykofenolatmofetil vid behandling av patienter med svår kombinerad immunbrist (SCID) som genomgår benmärgstransplantation från en donator. Att ge total-body irradiation (TBI) före en benmärgstransplantation från donatorn med stamceller som nära matchar patientens stamceller, hjälper till att stoppa tillväxten av onormala celler. Det kan också stoppa patientens immunsystem från att stöta bort donatorns stamceller. De donerade stamcellerna kan blandas med patientens immunceller och hjälpa till att förstöra eventuella kvarvarande onormala celler. Ibland kan de transplanterade cellerna från en donator också ge ett immunsvar mot kroppens normala celler. Att ge ciklosporin och mykofenolatmofetil efter transplantationen kan stoppa detta från att hända.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PRIMÄRA MÅL:

I. Att på ett säkert sätt etablera partiell lymfoid chimerism (1-95 % donatorkluster av differentiering [CD]3+-celler) med användning av en icke-dödlig konditioneringsregim hos patienter med allvarligt kombinerat immunbristsyndrom.

II. Att definiera kinetiken för immunrekonstitution efter en icke-dödlig konditioneringskur hos patienter med immunbristsjukdomar.

SKISSERA:

Patienter får ciklosporin oralt (PO) eller intravenöst (IV) på dagarna -3 till 100 följt av en nedtrappning till dag 180 och mykofenolatmofetil PO eller IV på dagarna 0-40 med en nedtrappning till dag 96 i frånvaro av oacceptabel toxicitet. Orelaterade donatormottagare genomgår också TBI dag 0. Patienter genomgår benmärgstransplantation dag 0.

Efter avslutad studiebehandling följs patienterna upp efter 6 månader och sedan årligen i 5 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • VUXEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med allvarligt kombinerat immunbristsyndrom:

    • SCID med närvaro av B-lymfocyter

      • X-länkad SCID (närvaro av B-lymfocyter)
      • Autosomal recessiv SCID

  • Patienter med allvarligt kombinerat immunbristsyndrom:

    • SCID med frånvaro av T- och B-lymfocyter

  • Patienter med allvarligt kombinerat immunbristsyndrom:

    • Purinmetabolitbrister, brister hos purinmetaboliterna

      • Adenosindeaminas (ADA) brist
      • Brist på purinukleosidfosforylas (PNP).
  • GIVARE: Besläktad givare som är humant leukocytantigen (HLA) genotypiskt identisk åtminstone vid en haplotyp och kan vara genotypiskt eller fenotypiskt identisk för serologisk typning för HLA-A, B, C och på allelnivå för DRB1 och DQB1; andra relaterade donatorer än syskon måste matchas vid HLA-A, B och C (vid högsta tillgängliga upplösning vid tidpunkten för donatorval) och vid DRB1 och DQB1 genom typning av deoxiribonukleinsyra (DNA); om fler än ett HLA-identiskt syskon är tillgängligt kommer den äldsta normala donatorn att prioriteras
  • GIVARE: Orelaterade donatorer som är prospektivt matchade för HLA-A, B, C, DRB1 och DQB1 genom DNA-typning med den högsta upplösning som rutinmässigt är tillgänglig vid tidpunkten för donatorval; endast en enstaka allelskillnad tillåts för HLA-A, B eller C enligt definitionen av högupplöst typning

Exklusions kriterier:

  • Patienter med virusassocierade T-cellsimmunbriststörningar, såsom humant immunbristvirus (HIV)
  • Patienter med annan sjukdom eller dysfunktion av organ som skulle begränsa överlevnaden till mindre än 30 dagar
  • GIVARE: Enäggstvilling
  • GIVARE: Graviditet
  • GIVARE: HIV-seropositiv
  • GIVARE: En positiv anti-donator cytotoxisk korsmatchning är absolut givareuteslutning
  • GIVARE: Patient- och donatorpar som är homozygota vid en felmatchad allel i transplantatavstötningsvektorn anses vara en två-HLA-allelfelmatchning, dvs. patienten är A*0201, och denna typ av felmatchning är inte tillåten
  • GIVARE: < 6 månader gammal, > 75 år gammal

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Behandling (ciklosporin, mykofenolatmofetil, transplantation)
Patienter får ciklosporin PO eller IV på dagarna -3 till 100 följt av en nedtrappning till dag 180 och mykofenolatmofetil PO eller IV på dagarna 0-40 med en avsmalning fram till dag 96 i frånvaro av oacceptabel toxicitet. Orelaterade donatormottagare genomgår också TBI dag 0. Patienter genomgår benmärgstransplantation dag 0.
Övrig: Laboratoriebiomarköranalys
Korrelativa studier
Strålning: Helkroppsstrålning
Genomgå TBI
Andra namn:
  • Total kroppsbestrålning
  • Bestrålning av hela kroppen
Läkemedel: Mykofenolatmofetil
Givet PO eller IV
Andra namn:
  • Cellcept
  • MMF
Procedur: Allogen benmärgstransplantation
Genomgå allogen benmärgstransplantation
Andra namn:
  • Allo BMT
  • Allogen BMT
Läkemedel: Cyklosporin
Givet PO eller IV
Andra namn:
  • 27-400
  • Sandimmun
  • Ciklosporin
  • CsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Cyklosporin
  • Cyklosporin A
  • OL 27-400
  • SangCya
Procedur: Icke-myeloablativ allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
Genomgå icke-myeloablativ allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
Andra namn:
  • NST
  • Icke-myeloablativ allogen transplantation
  • Icke-myeloablativ stamcellstransplantation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Blandad hematopoetisk chimerism i en population av pediatriska patienter med immunbristsjukdomar
Tidsram: Upp till 5 år
Det kommer att fastställas huruvida en icke-dödlig konditioneringskur framgångsrikt kan inducera blandad hematopoetisk chimerism i en population av pediatriska patienter med immunbristsjukdomar, utan negativa effekter på dödligheten.
Upp till 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

11 augusti 1997

Primärt slutförande (FAKTISK)

25 oktober 2011

Avslutad studie (FAKTISK)

26 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 januari 2001

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 januari 2001

Första postat (UPPSKATTA)

8 januari 2001

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

29 juli 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2019

Senast verifierad

1 juli 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1227.00 (ÖVRIG: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • P01HL036444 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • NCI-2010-02045 (REGISTER: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera