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Ganzkörperbestrahlung, gefolgt von Cyclosporin und Mycophenolatmofetil bei der Behandlung von Patienten mit schwerer kombinierter Immunschwäche, die sich einer Spender-Knochenmarktransplantation unterziehen

26. Juli 2019 aktualisiert von: Fred Hutchinson Cancer Center

Induktion von gemischtem hämatopoetischem Chimärismus bei Patienten mit schweren kombinierten Immunschwächekrankheiten unter Verwendung von allogenem Knochenmark und Immunsuppression nach der Transplantation mit Cyclosporin und Mycophenolatmofetil

Diese klinische Pilotstudie untersucht die Ganzkörperbestrahlung, gefolgt von Cyclosporin und Mycophenolatmofetil, bei der Behandlung von Patienten mit schwerer kombinierter Immunschwäche (SCID), die sich einer Spender-Knochenmarktransplantation unterziehen. Eine Ganzkörperbestrahlung (TBI) vor einer Spender-Knochenmarktransplantation mit Stammzellen, die den Stammzellen des Patienten sehr ähnlich sind, hilft, das Wachstum abnormaler Zellen zu stoppen. Es kann auch verhindern, dass das Immunsystem des Patienten die Stammzellen des Spenders abstößt. Die gespendeten Stammzellen können sich mit den Immunzellen des Patienten vermischen und helfen, verbleibende abnormale Zellen zu zerstören. Manchmal können die transplantierten Zellen eines Spenders auch eine Immunantwort gegen die normalen Körperzellen auslösen. Die Gabe von Ciclosporin und Mycophenolatmofetil nach der Transplantation kann dies verhindern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HAUPTZIELE:

I. Zur sicheren Etablierung eines partiellen lymphoiden Chimärismus (1-95 % Spendercluster von Differenzierungszellen [CD]3+) unter Verwendung eines nicht tödlichen Konditionierungsschemas bei Patienten mit schwerem kombiniertem Immunschwächesyndrom.

II. Definition der Kinetik der Immunrekonstitution nach einer nicht tödlichen Konditionierung bei Patienten mit Immunschwächekrankheiten.

UMRISS:

Die Patienten erhalten Ciclosporin oral (PO) oder intravenös (IV) an den Tagen -3 bis 100, gefolgt von einer Ausschleichung bis Tag 180, und Mycophenolatmofetil PO oder IV an den Tagen 0-40 mit einer Ausschleusung bis Tag 96, wenn keine inakzeptable Toxizität vorliegt. Nicht verwandte Spenderempfänger werden am Tag 0 ebenfalls einem TBI unterzogen. Patienten werden am Tag 0 einer Knochenmarktransplantation unterzogen.

Nach Abschluss der Studienbehandlung werden die Patienten nach 6 Monaten und dann 5 Jahre lang jährlich nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit schwerem kombiniertem Immunschwächesyndrom:

    • SCID mit Vorhandensein von B-Lymphozyten

      • X-chromosomaler SCID (Vorhandensein von B-Lymphozyten)
      • Autosomal-rezessiver SCID

  • Patienten mit schwerem kombiniertem Immunschwächesyndrom:

    • SCID ohne T- und B-Lymphozyten

  • Patienten mit schwerem kombiniertem Immunschwächesyndrom:

    • Purin-Metaboliten-Mangel, Mangel an Purin-Metaboliten

      • Adenosindeaminase (ADA)-Mangel
      • Purin-Nukleosid-Phosphorylase (PNP)-Mangel
  • SPENDER: Verwandter Spender, der humanes Leukozytenantigen (HLA) ist, das mindestens bei einem Haplotyp genotypisch identisch ist und für die serologische Typisierung für HLA-A, B, C und auf Allelebene für DRB1 und DQB1 genotypisch oder phänotypisch identisch sein kann; andere verwandte Spender als Geschwister müssen bei HLA-A, B und C (mit der höchsten zum Zeitpunkt der Spenderauswahl verfügbaren Auflösung) und bei DRB1 und DQB1 durch Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Typisierung abgeglichen werden; wenn mehr als ein HLA-identisches Geschwister vorhanden ist, wird der älteste normale Spender bevorzugt
  • SPENDER: Nicht verwandte Spender, die prospektiv auf HLA-A, B, C, DRB1 und DQB1 durch DNA-Typisierung mit der höchsten zum Zeitpunkt der Spenderauswahl routinemäßig verfügbaren Auflösung abgeglichen werden; Für HLA-A, B oder C ist nur eine einzige Allel-Disparität zulässig, wie durch hochauflösende Typisierung definiert

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit virusassoziierten T-Zell-Immunschwächekrankheiten, wie z. B. dem humanen Immundefizienzvirus (HIV)
  • Patienten mit anderen Krankheiten oder Organfunktionsstörungen, die das Überleben auf weniger als 30 Tage begrenzen würden
  • SPENDER: Eineiiger Zwilling
  • SPENDER: Schwangerschaft
  • SPENDER: HIV-seropositiv
  • SPENDER: Ein positiver zytotoxischer Anti-Spender-Crossmatch ist ein absoluter Spenderausschluss
  • SPENDER: Patienten- und Spenderpaare, die bei einem nicht übereinstimmenden Allel im Transplantatabstoßungsvektor homozygot sind, werden als Zwei-HLA-Allel-Nichtübereinstimmung betrachtet, d. h. der Patient ist A*0201, und diese Art von Nichtübereinstimmung ist nicht zulässig
  • SPENDER: < 6 Monate alt, > 75 Jahre alt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Behandlung (Cyclosporin, Mycophenolatmofetil, Transplantation)
Die Patienten erhalten Cyclosporin p.o. oder i.v. an den Tagen -3 bis 100, gefolgt von einem Ausschleichen bis zum Tag 180, und Mycophenolatmofetil p.o. oder i.v. an den Tagen 0-40 mit einem Ausschleichen bis zum Tag 96, wenn keine inakzeptable Toxizität vorliegt. Nicht verwandte Spenderempfänger werden am Tag 0 ebenfalls einem TBI unterzogen. Patienten werden am Tag 0 einer Knochenmarktransplantation unterzogen.
Sonstiges: Labor-Biomarker-Analyse
Korrelative Studien
Strahlung: Ganzkörperbestrahlung
TBI unterziehen
Andere Namen:
  • Ganzkörperbestrahlung
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
Gegeben PO oder IV
Andere Namen:
  • Cellcept
  • MMF
Verfahren: Allogene Knochenmarktransplantation
Unterziehen Sie sich einer allogenen Knochenmarktransplantation
Andere Namen:
  • Allo BMT
  • Allogene BMT
Arzneimittel: Cyclosporin
Gegeben PO oder IV
Andere Namen:
  • 27-400
  • Sandimmun
  • Ciclosporin
  • CsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Cyclosporin
  • Cyclosporin A
  • OL27-400
  • SangCya
Verfahren: Nichtmyeloablative allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation
Sich einer nichtmyeloablativen allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen
Andere Namen:
  • NST
  • Nicht-myeloablative allogene Transplantation
  • Nichtmyeloablative Stammzelltransplantation

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gemischter hämatopoetischer Chimärismus in einer Population von pädiatrischen Patienten mit Immunschwächekrankheiten
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Es wird festgestellt, ob ein nicht-tödliches Konditionierungsschema bei einer Population von pädiatrischen Patienten mit Immunschwächekrankheiten erfolgreich einen gemischten hämatopoetischen Chimärismus induzieren kann, ohne nachteilige Auswirkungen auf die Sterblichkeit.
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Mitarbeiter

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

11. August 1997

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

25. Oktober 2011

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

26. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Januar 2001

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Januar 2001

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

8. Januar 2001

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

29. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1227.00 (ANDERE: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • P01HL036444 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • NCI-2010-02045 (REGISTRIERUNG: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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