Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Napromienianie całego ciała, a następnie cyklosporyna i mykofenolan mofetylu w leczeniu pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności poddawanych przeszczepowi szpiku kostnego od dawcy

26 lipca 2019 zaktualizowane przez: Fred Hutchinson Cancer Center

Indukcja mieszanego chimeryzmu hematopoetycznego u pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności za pomocą allogenicznego szpiku kostnego i immunosupresji po przeszczepie za pomocą cyklosporyny i mykofenolanu mofetylu

To pilotażowe badanie kliniczne dotyczy napromieniania całego ciała, a następnie cyklosporyny i mykofenolanu mofetylu w leczeniu pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności (SCID) poddawanych przeszczepowi szpiku kostnego dawcy. Napromienianie całego ciała (TBI) przed przeszczepem szpiku kostnego dawcy przy użyciu komórek macierzystych, które ściśle pasują do komórek macierzystych pacjenta, pomaga zatrzymać wzrost nieprawidłowych komórek. Może również powstrzymać układ odpornościowy pacjenta przed odrzuceniem komórek macierzystych dawcy. Oddane komórki macierzyste mogą mieszać się z komórkami odpornościowymi pacjenta i pomagać w niszczeniu wszelkich pozostałych nieprawidłowych komórek. Czasami przeszczepione komórki od dawcy mogą również wywołać odpowiedź immunologiczną przeciwko normalnym komórkom organizmu. Podanie cyklosporyny i mykofenolanu mofetylu po przeszczepie może temu zapobiec.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. W celu bezpiecznego ustanowienia częściowego chimeryzmu limfoidalnego (1-95% skupiska dawców komórek różnicowania [CD]3+) przy użyciu nieśmiercionośnego schematu kondycjonowania u pacjentów z ciężkim złożonym zespołem niedoboru odporności.

II. Zdefiniowanie kinetyki rekonstrukcji immunologicznej po nieśmiercionośnym schemacie kondycjonowania u pacjentów z chorobami niedoboru odporności.

ZARYS:

Pacjenci otrzymują cyklosporynę doustnie (PO) lub dożylnie (IV) w dniach -3 do 100, następnie zmniejszanie dawki do dnia 180 oraz mykofenolan mofetylu PO lub IV w dniach 0-40 ze zmniejszaniem dawki do dnia 96 przy braku niedopuszczalnej toksyczności. Niespokrewnieni biorcy dawców również przechodzą TBI w dniu 0. Pacjenci przechodzą przeszczep szpiku kostnego w dniu 0.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są poddawani obserwacji po 6 miesiącach, a następnie co roku przez 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z ciężkim złożonym zespołem niedoboru odporności:

    • SCID z obecnością limfocytów B

      • SCID sprzężony z chromosomem X (obecność limfocytów B)
      • Autosomalny recesywny SCID

  • Pacjenci z ciężkim złożonym zespołem niedoboru odporności:

    • SCID z brakiem limfocytów T i B

  • Pacjenci z ciężkim złożonym zespołem niedoboru odporności:

    • Niedobory metabolitów puryn, niedobory metabolitów puryn

      • Niedobór deaminazy adenozyny (ADA).
      • Niedobór fosforylazy nukleozydów purynowych (PNP).
  • DAWCA: Dawca spokrewniony, który jest genetycznie identycznym antygenem ludzkich leukocytów (HLA) co najmniej w jednym haplotypie i może być genotypowo lub fenotypowo identyczny w typowaniu serologicznym dla HLA-A, B, C oraz na poziomie alleli dla DRB1 i DQB1; spokrewnieni dawcy inni niż rodzeństwo muszą być dopasowani pod względem HLA-A, B i C (w najwyższej rozdzielczości dostępnej w momencie wyboru dawcy) oraz pod względem DRB1 i DQB1 za pomocą typowania kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA); jeśli dostępnych jest więcej niż jedno rodzeństwo identyczne pod względem HLA, pierwszeństwo będzie miał najstarszy zdrowy dawca
  • DAWCY: Niespokrewnieni dawcy, którzy zostali prospektywnie dopasowani pod kątem HLA-A, B, C, DRB1 i DQB1 przez typowanie DNA w najwyższej rozdzielczości rutynowo dostępnej w momencie selekcji dawcy; tylko pojedyncza rozbieżność alleli będzie dozwolona dla HLA-A, B lub C, jak zdefiniowano przez typowanie w wysokiej rozdzielczości

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z wirusowymi niedoborami odporności związanymi z limfocytami T, takimi jak ludzki wirus niedoboru odporności (HIV)
  • Pacjenci z inną chorobą lub dysfunkcją narządu, która ogranicza przeżycie do mniej niż 30 dni
  • DAWCA: Identyczny bliźniak
  • DAWCA: Ciąża
  • DAWCA: HIV seropozytywny
  • DAWCA: Pozytywna cytotoksyczna zgodność anty-dawcy oznacza całkowite wykluczenie dawcy
  • DAWCA: Pary pacjentów i dawców homozygotyczne pod względem niedopasowanego allelu w wektorze odrzucania przeszczepu są uważane za niedopasowane dwa allele HLA, tj. pacjent jest A*0201, a ten rodzaj niedopasowania jest niedozwolony
  • DAWCA: < 6 miesięcy, > 75 lat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Leczenie (cyklosporyna, mykofenolan mofetylu, przeszczep)
Pacjenci otrzymują cyklosporynę PO lub IV w dniach -3 do 100, następnie zmniejszanie dawki do dnia 180 i mykofenolan mofetylu PO lub IV w dniach 0-40 ze zmniejszaniem dawki do dnia 96 przy braku niedopuszczalnej toksyczności. Niespokrewnieni biorcy dawców również przechodzą TBI w dniu 0. Pacjenci przechodzą przeszczep szpiku kostnego w dniu 0.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Promieniowanie: Napromienianie całego ciała
Poddaj się TBI
Inne nazwy:
  • Napromienianie całego ciała
Lek: Mykofenolan mofetylu
Podane PO lub IV
Inne nazwy:
  • Cellcept
  • FRP
Procedura: Allogeniczny przeszczep szpiku kostnego
Poddaj się allogenicznemu przeszczepowi szpiku kostnego
Inne nazwy:
  • Allo BMT
  • Allogeniczny BMT
Lek: Cyklosporyna
Podany PO lub IV
Inne nazwy:
  • 27-400
  • Odporność na piaski
  • Cyklosporyna
  • CsA
  • Neoral
  • Gengraf
  • Sandimmun
  • Cyklosporyna A
  • OL 27-400
  • SangCya
Procedura: Niemieloablacyjny allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych
Poddaj się niemieloablacyjnemu allogenicznemu przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych
Inne nazwy:
  • NST
  • Niemieloablacyjny przeszczep allogeniczny
  • Niemieloablacyjny przeszczep komórek macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Mieszany chimeryzm hematopoetyczny w populacji pacjentów pediatrycznych z chorobami niedoboru odporności
Ramy czasowe: Do 5 lat
Zostanie ustalone, czy nieśmiercionośny schemat kondycjonowania może z powodzeniem wywołać mieszany chimeryzm hematopoetyczny w populacji pacjentów pediatrycznych z chorobami niedoboru odporności, bez niekorzystnego wpływu na śmiertelność.
Do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

11 sierpnia 1997

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

25 października 2011

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

26 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2001

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2001

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

8 stycznia 2001

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

29 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1227.00 (INNY: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Grant/umowa NIH USA)
  • P01HL036444 (Grant/umowa NIH USA)
  • NCI-2010-02045 (REJESTR: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Laboratoryjna analiza biomarkerów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj