Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Totale lichaamsbestraling gevolgd door ciclosporine en mycofenolaat-mofetil bij de behandeling van patiënten met een ernstige gecombineerde immunodeficiëntie die een donorbeenmergtransplantatie ondergaan

26 juli 2019 bijgewerkt door: Fred Hutchinson Cancer Center

Inductie van gemengd hematopoëtisch chimerisme bij patiënten met ernstige gecombineerde immunodeficiëntiestoornissen met behulp van allogeen beenmerg en immunosuppressie na transplantatie met ciclosporine en mycofenolaatmofetil

Deze pilot klinische studie bestudeert bestraling van het hele lichaam gevolgd door ciclosporine en mycofenolaatmofetil bij de behandeling van patiënten met ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID) die een donorbeenmergtransplantatie ondergaan. Het geven van totale lichaamsbestraling (TBI) vóór een donorbeenmergtransplantatie met behulp van stamcellen die nauw aansluiten bij de stamcellen van de patiënt, helpt de groei van abnormale cellen te stoppen. Het kan ook voorkomen dat het immuunsysteem van de patiënt de stamcellen van de donor afstoot. De gedoneerde stamcellen kunnen zich vermengen met de immuuncellen van de patiënt en helpen eventuele resterende abnormale cellen te vernietigen. Soms kunnen de getransplanteerde cellen van een donor ook een immuunrespons maken tegen de normale cellen van het lichaam. Het geven van ciclosporine en mycofenolaatmofetil na de transplantatie kan dit voorkomen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELEN:

I. Om veilig partieel lymfoïde chimerisme (1-95% donorcluster van differentiatie [CD]3+-cellen) vast te stellen met behulp van een niet-dodelijk conditioneringsregime bij patiënten met ernstig gecombineerd immunodeficiëntiesyndroom.

II. De kinetiek van immuunreconstitutie definiëren na een niet-dodelijk conditioneringsregime bij patiënten met immunodeficiëntieziekten.

OVERZICHT:

Patiënten krijgen ciclosporine oraal (PO) of intraveneus (IV) op dag -3 tot 100, gevolgd door afbouw tot dag 180 en mycofenolaatmofetil oraal of intraveneus op dag 0-40 met afbouw tot dag 96 bij afwezigheid van onaanvaardbare toxiciteit. Niet-verwante donorontvangers ondergaan ook TBI op dag 0. Patiënten ondergaan beenmergtransplantatie op dag 0.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden de patiënten 6 maanden gevolgd en daarna jaarlijks gedurende 5 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met ernstig gecombineerd immunodeficiëntiesyndroom:

    • SCID met aanwezigheid van B-lymfocyten

      • X-gebonden SCID (aanwezigheid van B-lymfocyten)
      • Autosomaal recessieve SCID

  • Patiënten met ernstig gecombineerd immunodeficiëntiesyndroom:

    • SCID met afwezigheid van T- en B-lymfocyten

  • Patiënten met ernstig gecombineerd immunodeficiëntiesyndroom:

    • Deficiënties van purinemetabolieten, tekortkomingen van de purinemetabolieten

      • Adenosinedeaminase (ADA)-deficiëntie
      • Purine nucleoside fosforylase (PNP) deficiëntie
  • DONOR: verwante donor die humaan leukocytenantigeen (HLA) genotypisch identiek is ten minste voor één haplotype en genotypisch of fenotypisch identiek kan zijn voor serologische typering voor HLA-A, B, C en op het allelniveau voor DRB1 en DQB1; andere verwante donoren dan broers en zussen moeten worden gematcht op HLA-A, B en C (met de hoogst beschikbare resolutie op het moment van donorselectie) en op DRB1 en DQB1 door middel van desoxyribonucleïnezuur (DNA)-typering; als er meer dan één HLA-identieke broer of zus beschikbaar is, wordt voorrang gegeven aan de oudste normale donor
  • DONOR: Niet-verwante donoren die prospectief gematcht zijn voor HLA-A, B, C, DRB1 en DQB1 door middel van DNA-typering met de hoogste resolutie die routinematig beschikbaar is op het moment van donorselectie; slechts één allelafwijking is toegestaan ​​voor HLA-A, B of C, zoals gedefinieerd door typen met hoge resolutie

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met virale geassocieerde T-cel-immunodeficiëntiestoornissen, zoals humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
  • Patiënten met een andere ziekte of orgaandisfunctie die de overleving zou beperken tot minder dan 30 dagen
  • DONOR: Identieke tweeling
  • DONOR: Zwangerschap
  • DONOR: HIV seropositief
  • DONOR: Een positieve anti-donor cytotoxische kruisproef is absolute donoruitsluiting
  • DONOR: Patiënt- en donorparen die homozygoot zijn bij een niet-overeenkomend allel in de transplantaatafstotingsvector worden beschouwd als een twee-HLA-allel-mismatch, d.w.z. de patiënt is A*0201 en dit type mismatch is niet toegestaan
  • DONOR: < 6 maanden oud, > 75 jaar oud

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Behandeling (cyclosporine, mycofenolaatmofetil, transplantatie)
Patiënten krijgen ciclosporine oraal of intraveneus op dag -3 tot dag 100, gevolgd door afbouw tot dag 180 en mycofenolaatmofetil oraal of intraveneus op dag 0-40 met afbouw tot dag 96 bij afwezigheid van onaanvaardbare toxiciteit. Niet-verwante donorontvangers ondergaan ook TBI op dag 0. Patiënten ondergaan beenmergtransplantatie op dag 0.
Ander: Laboratorium Biomarker Analyse
Correlatieve studies
Straling: Totale lichaamsbestraling
TBI ondergaan
Andere namen:
  • Totale lichaamsbestraling
  • Bestraling van het hele lichaam
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
Gegeven PO of IV
Andere namen:
  • Celcept
  • MMF
Procedure: Allogene beenmergtransplantatie
Allogene beenmergtransplantatie ondergaan
Andere namen:
  • Hallo BMT
  • Allogene BMT
Geneesmiddel: Cyclosporine
Gegeven PO of IV
Andere namen:
  • 27-400
  • Sandimmuun
  • Ciclosporine
  • CsA
  • Neoraal
  • Gengraf
  • Sandimmun
  • Cyclosporine
  • Cyclosporine A
  • OL 27-400
  • SangCya
Procedure: Niet-myeloablatieve allogene hematopoietische stamceltransplantatie
Niet-myeloablatieve allogene hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan
Andere namen:
  • NST
  • Niet-myeloablatieve allogene transplantatie
  • Niet-myeloablatieve stamceltransplantatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemengd hematopoëtisch chimerisme bij een populatie van pediatrische patiënten met immunodeficiëntieziekten
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Er zal worden vastgesteld of een niet-dodelijk conditioneringsregime met succes gemengd hematopoëtisch chimerisme kan induceren in een populatie van pediatrische patiënten met immunodeficiëntieziekten, zonder nadelige effecten op de mortaliteit.
Tot 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

11 augustus 1997

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

25 oktober 2011

Studie voltooiing (WERKELIJK)

26 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 januari 2001

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2001

Eerst geplaatst (SCHATTING)

8 januari 2001

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

29 juli 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 juli 2019

Laatst geverifieerd

1 juli 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1227.00 (ANDER: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • P01HL036444 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • NCI-2010-02045 (REGISTRATIE: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren